VISEN Pharmaceuticals TransCon C-type Natriuretic Peptide Phase II Chine Application d’essai clinique approuvé

Le 7 janvier, VISEN Pharmaceuticals a annoncé qu’elle avait soumis transcon CNP (TransCon C-type peptide natriurétique) pour injection à la National Medical Products Administration (NMPA) pour le traitement des patients atteints d’achondroplasie (ACH). La demande d’essai clinique de phase II a été approuvée, et l’essai clinique ACcomplisH China sera bientôt lancé en Chine, pour parvenir à une synchronisation mondiale avec L’ACcomplisH (un essai clinique mondial de phase II de peptide natriurétique de type TransCon C mené par Ascendis Pharma).

TransCon CNP fournit continuellement cnp actif pour inhiber la voie de signalisation du facteur de croissance fibroblaste suractivé 3 (FGFR3). Il est administré une fois par semaine et est lentement libéré. Il est conçu pour aider les enfants atteints d’ACH à rétablir l’équilibre de la croissance osseuse, tout en améliorant et en prévenant les complications de l’ACH. TransCon CNP a obtenu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration des États-Unis et de la Commission européenne.

Les patients atteints d’achondroplasie sont confrontés à de multiples dilemmes et doivent être résolus

La chondroplasie est la petite taille asymétrique la plus courante. Elle est causée par une mutation autosomique dominante activant dans le gène du récepteur du facteur de croissance fibroblaste 3 (FGFR3), ce qui conduit aux effets des voies de signalisation FGFR3 et CNP. Le déséquilibre est une maladie génétique dominante autosomique. Environ 80% des patients ont des parents normaux, et la maladie est causée par une mutation génétique pathogène chez le nouveau-né1. Selon les données actuellement connues, l’incidence de l’ACH dans les naissances vivantes est de 1/25 0002, affectant environ 250 000 personnes dans le monde3. Les patients ont habituellement les membres courts, les grandes têtes, et les dispositifs faciaux caractéristiques avec le front proéminent et la rétractation de mi-visage. Hypotonie dans la petite enfance est une manifestation typique, et à l’âge adulte, la hauteur est seulement d’environ 1,3 mètres4. En outre, ACH peut également conduire à une variété de complications graves, y compris la réduction du magnum foramen, apnée du sommeil, et les infections chroniques de l’oreille, qui augmentent le risque de décès et une mauvaise qualité de vie.

Pour la plupart des patients atteints d’ACH, le diagnostic peut être posé par des résultats cliniques et d’imagerie spécifiques. Pour quelques patients présentant le diagnostic peu clair ou les manifestations atypiques, le diagnostic peut être confirmé par la détection hétérozygous de mutation de gène de FGFR31. En termes de traitement, il n’existe actuellement aucun médicaments très efficace approuvé pour le traitement de l’ACH2 sur le marché mondial. En raison de l’absence de méthodes de traitement fondamentales, afin de prévenir et de contrôler une variété de comorbidités, les patients peuvent avoir à supporter des frais médicaux élevés, ce qui entraîne un lourd fardeau pour les individus, les familles et le système de sécurité sociale. Étant donné que les patients ont de la difficulté à vivre seuls, des difficultés d’éducation et d’emploi, un faible revenu et d’autres facteurs, il leur est difficile de s’intégrer dans la société, ce qui augmente encore le fardeau de la vie, ce qui entraîne à son tour le manque de travail familial et l’augmentation des dépenses de sécurité sociale. Par conséquent, il est urgent d’accélérer la recherche et le développement de nouveaux médicaments pour la cause de la maladie afin de réduire le fardeau pour les patients, les familles et la société.

La recherche clinique transcon CNP de phase II est synchronisée à l’échelle mondiale, accélérant ainsi le processus de développement

Selon les données précliniques et cliniques, la voie CNP peut favoriser la croissance. L’augmentation du CNP peut compenser les effets des mutations FGFR3, favorisant ainsi la croissance osseuse. Cependant, la demi-vie du CNP naturel chez l’homme est courte, seulement 2-3 minutes5, qui exige l’infusion intraveineuse continue, qui le rend difficile à appliquer médicalement. À l’heure actuelle, TransCon CNP est le seul CNP à action de longue durée au monde qui est cliniquement ou commercialisé à l’aide de la technologie brevetée de « conjugaison transitoire », et sa demi-vie peut atteindre 120 heures6. Les résultats d’expérience animale issent que transCon CNP peut améliorer la croissance d’os des souris modèles d’achondroplasia et empêcher la fermeture prématurée du cartilage magnum de foramen.7. Les données de l’étude clinique mondiale de phase I menée par Ascendis Pharma ont prouvé la pharmacocinétique et l’innocuité cardiovasculaire dans les essais précliniques, et ont été bien tolérées. Aucun événement indésirable grave ou apparition d’anticorps anti-CNP n’a été signalé8. « Notre étude ACcomplisH Chine approuvée en Chine cette fois est une partie importante du plan mondial de développement clinique. Après avoir pleinement démontré et communiqué à maintes reprises sa rationalité et son innocuité, nous avons obtenu l’approbation du nouvel essai clinique de médicaments. Ce sera une partie importante du développement du cartilage. Évaluer l’innocuité et l’efficacité de l’administration sous-cutanée du TransCon CNP une fois par semaine chez les patients présentant une incomplétivité, un essai clinique de phase II multicentrique, randomisé, contrôlé. Le Dr Yang Jun, médecin-chef de Weisheng Pharmaceutical, a déclaré : « Le but principal de la recherche est d’évaluer l’innocuité du traitement et son effet sur le taux de croissance annuel de 12 mois. Nous accélérerons les progrès de la recherche et du développement mondiaux tout en assurant la sécurité des patients et la qualité des essais.

VISEN Pharmaceuticals s’engage à « patienter d’abord » et promeut le processus mondial de R&Amp;D avec des données cliniques chinoises

Ces dernières années, mon pays a accordé une grande importance à la prise en charge des maladies rares et adopté une série de mesures visant à promouvoir le développement de la prévention et du traitement des maladies rares. L’article 60 du chapitre V de la loi fondamentale sur l’hygiène médicale et la promotion de la santé promulguée en 2020 stipule clairement que le pays doit mettre en place et améliorer un système clinique d’examen et d’approbation des médicaments axé sur la demande, et soutenir les médicaments dont la pratique clinique a un besoin urgent et la prévention et le traitement des maladies rares et des maladies graves. La recherche et la production de médicaments contre les maladies et autres médicaments répondent aux besoins de prévention et de traitement des maladies. « Grâce au soutien du gouvernement et aux efforts incessants de nombreux partenaires, ce TransCon CNP a réalisé un essai clinique de phase II en Chine de manière synchrone avec le monde. Ceci aidera plus de patients chinois d’ACH à gagner le potentiel pour la pathogénie dans la première fois. Traitement efficace. En outre, les données cliniques de la Chine serviront de soutien important pour accélérer le processus mondial de R-D de ce médicament innovant, aidant ainsi les patients d’ACH dans le monde entier. Lu Anbang, CEO de VISEN Pharmaceuticals, a souligné : « Vison maintient l’objectif du « patient d’abord » À l’avenir, nous continuerons à travailler activement avec nos partenaires pour attirer conjointement l’attention de l’ensemble de la société sur les patients d’ACH en Chine, accélérer l’amélioration du statu quo du diagnostic et du traitement de l’ACH en Chine, et aider à la réalisation précoce de 'Healthy China 2030'! »