La FDA des États-Unis a obtenu la qualification accélérée Vivet/Pfizer VTX-801 pour le traitement de la maladie de Wilson

Pfizer et Vivet Therapeutics, une société de biotechnologie au stade clinique, ont récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé à Vivet la qualification Fast Track VTX-801 (FTD) pour la thérapie génique pour le traitement de la maladie de Wilson (WD). ). Auparavant, le VTX-801 a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de la FDA américaine et de l'EMA de l'UE. La MW, également connue sous le nom de dégénérescence hépatolenticulaire, est une maladie autosomique récessive du métabolisme du cuivre. La maladie est une maladie génétique rare qui réduit la capacité du foie et d'autres tissus à réguler les niveaux de cuivre. Il peut causer de graves dommages au foie, des symptômes neurologiques et une mort potentielle.

Fast Track Qualification (FTD) vise à accélérer le développement de médicaments et l'examen rapide des maladies graves afin de répondre à de graves besoins médicaux non satisfaits dans des domaines clés. L'obtention de qualifications accélérées pour les médicaments en cours de développement signifie que les sociétés pharmaceutiques peuvent interagir plus fréquemment avec la FDA pendant la phase de recherche et développement. Après avoir soumis une demande de commercialisation, ils sont éligibles pour une approbation accélérée et un examen prioritaire s'ils répondent aux normes pertinentes. En outre, ils sont également éligibles pour un examen continu.

Le VTX-801 est un nouveau type de thérapie génique de recherche, qui sera évalué dans l'essai de phase 1/2 GATEWAY (NCT04537377) pour déterminer l'innocuité, la tolérabilité et l'activité pharmacologique d'une seule perfusion intraveineuse pour le traitement des adultes atteints de la maladie de Wilson. Pfizer travaille avec Vivet pour fournir le VTX-801 pour les essais cliniques de phase 1/2.

Seng Cheng, vice-président principal et directeur scientifique du département de recherche sur les maladies rares de Pfizer, a déclaré : « La décision de la FDA d'accorder le statut Fast Track au VTX-801 souligne le besoin urgent de nouvelles options de traitement pour lutter contre cette maladie dévastatrice. La maladie peut être mortelle. Nous sommes très heureux de coopérer avec Vivet sur cet important projet de développement. Nous pensons qu'en cas de succès, cela aura un impact significatif sur la vie des patients atteints de la maladie de Wilson."

Le Dr Michael Schilsky, chercheur en chef à la faculté de médecine de l'Université de Yale, a déclaré :&"Nous sommes honorés de participer à cet important essai clinique. Si le VTX-801 est développé avec succès, il a le potentiel de devenir un médicament vraiment innovant qui peut récupérer après une seule injection intraveineuse. Le métabolisme du cuivre répond aux importants besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de la maladie de Wilson."

La maladie de Wilson (WD) est une maladie génétique rare causée par des mutations du gène codant pour la protéine ATP7B, qui réduit la capacité du foie et d'autres tissus à réguler les niveaux de cuivre, entraînant de graves lésions hépatiques, des symptômes neurologiques et une mort potentielle. . L'anneau KF (anneau de Kayser-Fleischer, à savoir l'anneau pigmentaire cornéen) est la caractéristique la plus importante de la maladie de Wilson 's, observée chez 95 à 98% des patients, dont la plupart sont binoculaires.

Le VTX-801 est un nouveau type de vecteur de recherche en thérapie génique basé sur un virus adéno-associé recombinant (rAAV). Il vise à fournir une protéine miniaturisée codée par le transgène ATP7B. Il a été prouvé que cette protéine fonctionnelle restaure l'homéostasie du cuivre, inverse la pathologie hépatique et réduit l'accumulation de cuivre dans le cerveau du modèle murin de la maladie de Wilson. Le sérotype rAAV de VTX-801 a été sélectionné en fonction de sa propension à transduire les hépatocytes humains.

L'essai GATEWAY (NCT04537377) est un essai clinique multicentrique, non randomisé et ouvert de phase 1/2 conçu pour évaluer l'innocuité d'une seule perfusion intraveineuse de VTX-801 chez des adultes atteints de la maladie de Wilson avant et après l'arrêt du traitement de fond de la MW. , Tolérabilité et activité pharmacologique.

L'essai sera mené dans six centres cliniques de premier plan aux États-Unis et en Europe, et jusqu'à 16 patients adultes atteints de la maladie de Wilson devraient être recrutés. Le patient participera à la période d'observation pré-dose et recevra un régime prophylactique de stéroïdes. Le critère d'évaluation principal de l'essai est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité du VTX-801 après une seule perfusion intraveineuse de 52 semaines. Les autres critères d'évaluation comprennent les modifications des biomarqueurs liés à la maladie, notamment l'activité du cuivre sérique libre et de la céruloplasmine sérique, et la radioactivité. Modifications des paramètres liés au cuivre et de l'état des répondants au VTX-801.