La FDA américaine approuve Voxzogo (vosoritide) analogue de peptide natriurétique de type C---2/2

Mécanisme d'action du vosoritide

L'achondroplasie est la petite taille disproportionnée la plus courante chez l'homme. Elle se caractérise par un ralentissement de l'ossification endochondrale, entraînant une brièveté disproportionnée et des troubles structurels des os longs, de la colonne vertébrale, du visage et de la base du crâne. Cette condition est causée par des mutations du gène du récepteur 3 du facteur de croissance des fibroblastes (FGFR3), qui est un régulateur négatif de la croissance osseuse.

En plus d'une petite taille disproportionnée, les patients atteints d'achondroplasie peuvent présenter de graves complications de santé, notamment une compression du foramen, une apnée du sommeil, des jambes fléchies, une hypoplasie faciale, des balancements permanents du bas du dos, une sténose de la colonne vertébrale et des oreilles répétitives. Département d'infection. Certaines de ces complications peuvent nécessiter une intervention chirurgicale invasive, telle que la décompression de la moelle épinière et le redressement des jambes pliées. De plus, des études ont montré que les taux de mortalité augmentent pour chaque groupe d'âge.

Plus de 80 % des parents d'enfants atteints d'achondroplasie sont de taille moyenne et la maladie est causée par des mutations génétiques spontanées. L'incidence mondiale de l'achondroplasie est d'environ une naissance vivante sur 25 000.

Le vosoritide est un analogue du peptide natriurétique (CNP) de type C dérivé de peptides humains naturels et est un stimulateur efficace de l'ossification endochondrale. Le peptide humain naturel est un régulateur positif de la croissance osseuse. Vosoritide se lie à des récepteurs spécifiques et initie des signaux intracellulaires qui inhibent la voie hyperactive FGFR3.

Actuellement, le vosoritide est évalué chez les enfants dont le cartilage de croissance est encore&"ouvert", généralement les enfants de moins de 18 ans. Ces patients représentent environ 25 % des patients atteints d'achondroplasie. En Amérique latine, au Moyen-Orient et dans la majeure partie de la région Asie-Pacifique, il n'existe actuellement aucune approbation réglementaire pour les médicaments utilisés pour traiter l'achondroplasie.