Le nouveau médicament NASH atteint la phase 2 point final clinique, la graisse hépatique diminue de 60%

Le 1 avril, Akero Therapeutics a annoncé que son principal médicament candidat AKR-001, dans la phase 2 d'un essai clinique ÉQUILIBRÉ pour les patients NASH, avait atteint la fin de 1 l'efficacité de la deuxième semaine, réduire le taux de graisse hépatique des patients de plus de 60% par rapport à la ligne de base, Pour obtenir une réduction significative de la signification statistique.

La NASH est une stéatose hépatique non alcoolique grave (NAFLD), qui se réfère à un syndrome pathologique de dépôt excessif de graisse dans les cellules du foie causé par des facteurs autres que l'alcool. Selon les statistiques, dans le monde, les patients NASH ont dépassé 100 millions. La NASH provoque une inflammation et une dégénérescence des cellules hépatiques. L'évolution de la NASH entraînera une fibrose hépatique, une cirrhose du foie et une insuffisance hépatique, et peut également induire un cancer du foie. En tant que type d'inflammation métabolique, les patients atteints de NASH devraient dépasser 350 millions en 2030, et sa survenue est étroitement liée à des facteurs tels que l'obésité, le diabète et le métabolisme anormal des lipides sanguins. Les traitements actuels sont encore relativement rares.

Akero' AKR-001 est un nouveau type d'analogue de facteur de croissance des fibroblastes 21 (FGF 21) à action prolongée. Il combine la séquence polypeptidique FGF 21 avec la partie Fc de l'immunoglobuline et est considéré comme un médicament thérapeutique NASH potentiel. La recherche au cours de la dernière décennie a montré que l'hormone endogène FGF 21 joue un rôle clé dans le métabolisme humain et la régulation du signal, et qu'elle peut agir sur divers systèmes d'organes, y compris le foie. Habituellement, il est naturellement libéré pour protéger les organes du stress et rétablir l'équilibre métabolique. Comparé au FGF naturel 21, ce médicament peut améliorer considérablement la stabilité et la demi-vie, ainsi que la liaison et l'activité du récepteur.

L'étude, appelée BALANCED, est une phase 2 randomisée, en double aveugle, un essai clinique avec un groupe contrôlé par placebo. Au total, 80 patients adultes atteints de NASH confirmés par biopsie ont participé. Les données du test ont montré qu'au cours de la 12 ème semaine de traitement, les taux absolus de graisse hépatique de tous les patients du groupe posologique AKR-001 étaient significativement réduits par rapport à la valeur initiale, atteignant le critère principal de jugement. De plus, tous les groupes de dose AKR-001 ont atteint le critère secondaire de réduction relative de la graisse hépatique, et les groupes de dose 50 mg et 70 mg ont atteint une réduction relative de plus de 70% .

GG "Nous sommes très heureux de recevoir ces résultats d'essai positifs, qui soutiennent notre développement continu de AKR-001 pour le traitement des patients NASH, GG"; a déclaré Andrew Cheng, MD, président-directeur général d'Akero.&"Il n'y a pas de thérapies approuvées par la FDA disponibles pour les patients NASH. AKR-001 a le potentiel de leur fournir une option de traitement importante. Nous sommes impatients d'obtenir des données d'essai complètes pour préparer le prochain développement de AKR-001."