Menarini Elzonris est sur le point d’être approuvé dans l’UE: Le traitement des tumeurs blastiques plasmacytoïdes cellules dendritiques (BPDCN)!

Le groupe Menarini est une société pharmaceutique et de diagnostic italienne privée. Récemment, la société a annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a publié un examen positif suggérant que Elzonris (tagraxofusp) être approuvé comme un traitement add-on pour le traitement de première intention du plasma blastique patients adultes atteints de tumeur cytoïde cellulaire dendritique (BPDCN). BPDCN est une malignité hématologique avec un pronostic très pauvre. L’examen positif du CHMP est basé sur le plus grand essai clinique potentiel jamais mené chez des patients bpdcn qui n’ont pas encore reçu de traitement (traitement initial) et qui ont déjà reçu un traitement (traité).

Maintenant, les avis du CHMP seront soumis à la Commission européenne (CE) pour examen, qui prend habituellement une décision finale d’examen dans un délai de 2 mois. S’il est approuvé, Elzonris deviendra le premier et le seul médicament pour le traitement du BPDCN en Europe, et il deviendra également le premier traitement ciblé cd123 approuvé en Europe.

Elcin Barker Ergun, CEO du Groupe Menarini, a déclaré : « L’opinion positive de CHMP aujourd’hui est une étape importante pour les patients bpdcn en Europe. Il démontre notre ferme engagement à améliorer la vie des patients atteints d’un cancer réfractaire. BPDCN est une maladie rare et agressive qui n’a actuellement aucun traitement approuvé dans l’UE. Pour cette raison, nous sommes particulièrement heureux de pouvoir fournir Elzonris aux patients bpdcn.

Elzonris est une thérapie ciblée pour CD123, qui a d’abord été commercialisée par Stemline Therapeutics aux États-Unis. La société fait maintenant partie du Groupe Menarini. Selon les modalités de l’acquisition, les actionnaires de Stemline ont reçu un droit non négociable ou précieux (CVR). Après l’approbation de la Commission européenne, après l’achèvement de la première vente d’Elzonris dans n’importe quel pays de l’UE-5, chaque actionnaire recevra 1,00 $ en espèces par action.

Elzonris a été approuvé par la FDA des États-Unis en décembre 2018 pour le traitement des enfants et des adultes BPDCN âgés de 2 ans et plus, y compris les patients atteints de BPDNC qui n’ont pas reçu de traitement (naïf) et qui ont reçu un traitement (traité). Il convient de mentionner que cette approbation fait d’Elzonris le premier médicament approuvé pour le traitement du BPDCN et le premier médicament ciblé CD123 approuvé.

BPDCN est une tumeur maligne hématologique agressive et rare avec un pronostic pauvre. Il s’agit d’un domaine de traitement avec des besoins médicaux non satisfaits. Les caractéristiques de BPDCN peuvent être semblables à certaines maladies, ou il peut être mal diagnostiqué comme certaines maladies, y compris la leucémie myéloïde aiguë (LAM), lymphome non hodgkinien (LNH), leucémie lymphocytique aiguë (LAL), et la maladie du syndrome myélodysplastique, leucémie myéloïde chronique (LMC) et d’autres tumeurs malignes avec des manifestations cutanées. BPDCN se trouve habituellement dans la moelle osseuse et/ou la peau, et peut également impliquer des ganglions lymphatiques et des organes internes. Le diagnostic de BPDCN est basé sur la triade immunodiagnostique de CD123, CD4, et CD56. Cd123 (IL-3R) est un marqueur clé pour identifier BPDCN et une cible émergente rapidement dans diverses recherches sur le traitement du cancer.

Elzonris est une cytotoxine dirigée par CD123, spécialement conçue pour la cible CD123. Le médicament est une fusion recombinante de l’il-3 humain et de la toxine diphtérie tronquée (DT). Le domaine IL-3 peut convertir des fragments cytotoxiques de DT. Guide des cellules tumorales exprimant CD123. Après avoir été intériorisé par les cellules tumorales, Elzonris peut inhiber irréversiblement la synthèse des protéines et induire l’apoptose cellulaire cible.

Actuellement, Elzonris est également évalué dans d’autres essais cliniques pour traiter d’autres indications CD123-positives, y compris : leucémie myélomonocytique chronique (CMML), myélofibrose (MF) et d’autres indications prévues.