Jelmyto, le premier médicament contre le cancer de l'urothélium supérieur de bas grade, approuvé par la FDA

Le 16 e, la FDA américaine a annoncé qu'elle approuvait l'inscription de Jelmyto (gel de mitomycine) développé par UroGen Pharma pour le traitement du carcinome urothélial supérieur de bas grade (UTUC). Le communiqué de presse indique qu'il s'agit du premier traitement médicamenteux approuvé pour ce groupe de patients spécifique.

La plupart des cancers urothéliaux surviennent dans la vessie, tandis que l'UTUC survient dans le rein ou l'uretère. Il peut bloquer l'uretère ou le rein, provoquant un gonflement, une infection et des lésions rénales chez certains patients. Les UTUC peuvent être classées comme tumeurs malignes de bas grade ou tumeurs malignes de haut grade. En général, les tumeurs malignes de bas grade ne sont pas agressives et se propagent rarement par le rein ou l'uretère. Cependant, elles rechutent souvent et l'objectif de traitement habituel est de traiter les tumeurs visibles et d'essayer de préserver les voies urinaires.

Jelmyto est un médicament alkylant qui peut inhiber la transcription de l'ADN en ARN, arrêter la synthèse des protéines et priver les cellules cancéreuses de leur capacité de prolifération. Il a obtenu la qualification accélérée, la qualification de médicament orphelin, la qualification d'examen prioritaire et la certification de thérapie révolutionnaire accordées par la FDA.

L'approbation de la FDA est basée sur les résultats d'un essai clinique impliquant 71 patients avec UTUC de bas grade. Les résultats de l'essai ont montré que 41 des 71 patients (58%) avaient une rémission complète. Dans l'année suivant le début du traitement, les 19 patients (46%) ayant obtenu une rémission complète ont continué à obtenir une rémission complète à 12 mois.

GG "Bien que l'objectif national actuel soit de lutter contre l'épidémie de COVID-19, les patients atteints de cancer et leurs besoins uniques restent la priorité absolue de la FDA, GG"; Dr Richard Pazdur, directeur du FDA Center for Cancer Excellence et directeur par intérim de l'Office of Oncology and Diseases du Center for Drug Evaluation and Research&'' Nous continuerons d'accélérer le développement de produits oncologiques à ce moment critique. Notre personnel continue de rencontrer des développeurs de médicaments, des chercheurs universitaires et des défenseurs des patients pour faire avancer l'examen coordonné des médicaments contre le cancer, des produits biologiques et des appareils."

Le Dr Pazdur a ajouté: «Il s'agit du premier traitement approuvé pour les patients atteints d'UTUC de bas grade. De nombreux patients nécessitaient auparavant une chirurgie radicale, ce qui signifiait l'ablation complète du rein, de l'uretère et de la vessie touchés. Jelmyto a fourni à ces patients pour la première fois une option de traitement alternative."