Le fexinidazole est approuvé par la FDA américaine : il suffit de prendre le médicament pendant 10 jours, de Sanofi/DNDi !

Sanofi a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé le fexinidazole comme premier médicament thérapeutique entièrement oral pour les patients de 6 ans et plus et pesant au moins 20 kg. Trypanosomiase brucei gambiae maladie du sommeil (trypanosomiase humaine africaine, THA, trypanosomiase humaine africaine). Le fexinidazole est un dérivé du 5-nitroimidazole, qui est un inhibiteur de la synthèse de l'ADN et la première préparation entièrement orale pour le traitement de la trypanosomose humaine africaine (THA ou maladie du sommeil).

La maladie du sommeil est une maladie parasitaire, une maladie tropicale mortelle négligée qui se transmet par la piqûre d'une mouche tsé-tsé infectée (mouche tsé-tsé). La maladie affecte principalement les personnes vivant dans les zones rurales reculées d'Afrique subsaharienne, où environ 65 millions de personnes sont exposées au risque d'infection. Si elle n'est pas traitée, la maladie du sommeil est presque toujours mortelle. La maladie du sommeil provoque des symptômes neuropsychiatriques, notamment : une destruction débilitante des habitudes de sommeil, une agressivité incontrôlable et une psychose. Grâce à la coopération de Sanofi, le nombre de cas de maladie du sommeil signalés à l'Organisation mondiale de la santé (OMS) a été réduit d'environ 97 % entre 2001 et 2020. DNDi, Sanofi et leurs partenaires s'engagent à garantir que le fexinidazole est disponible dans tous les pays où les la maladie est endémique.

Bien que le traitement actuel de la maladie du sommeil soit efficace, il représente une lourde charge pour les patients et le personnel médical en raison de la nécessité de perfusions ou d'injections et d'hospitalisations, en particulier pour les personnes vivant dans des zones reculées.

Le fexinidazole convient : en tant que médicament à prendre une fois par jour pendant 10 jours pour le traitement de la maladie du sommeil à Trypanosoma brucei gambiae. C'est le type de maladie du sommeil le plus courant et on le trouve en Afrique de l'Ouest et du Centre. Il est important de noter que le fexinidazole est le premier traitement oral complet, qui convient à la fois au premier stade (stade précoce) de la maladie et au deuxième stade de la maladie au cours duquel les parasites traversent la barrière hémato-encéphalique et provoquent des symptômes neuropsychiatriques chez les patients. Par conséquent, le fexinidazole peut éliminer le besoin habituel d'hospitalisation et potentiellement réduire le nombre de ponctions lombaires.

La structure chimique du fexinidazole

Le fexinidazole est un dérivé du 5-nitroimidazole, développé à l'origine par Hoechst (le prédécesseur de Sanofi') dans les années 1980, mais a ensuite été abandonné pour des raisons stratégiques. Lors de la recherche de composés ayant une activité antiparasitaire par l'organisation à but non lucratif de recherche et développement"Neglected Disease Drug Initiative (DNDi) ", le médicament a été déterminé en 2005 en coopération avec l'Institut Suisse de Tropical et Santé publique. En 2009, DNDi a coopéré avec Sanofi, détenteur d'un brevet sur le fexinidazole, pour relancer les recherches sur le médicament pour traiter la maladie du sommeil. Parmi eux, DNDi est responsable du développement préclinique, clinique et pharmaceutique, et Sanofi est responsable du développement industriel, de l'enregistrement, de la production et des ventes de produits pharmaceutiques.

Le fexinidazole a été développé dans le cadre d'un partenariat innovant avec DNDi, qui a mené des essais cliniques clés du médicament et a coopéré avec le Programme national de lutte contre la maladie du sommeil de la République démocratique du Congo (RDC) et de la République centrafricaine (RCA) et Sanofi Coopération.

Le 16 novembre 2018, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis scientifique positif sur le fexinidazole. Dans une étude clinique menée par DNDi, le fexinidazole a montré une efficacité et une sécurité élevées chez les patients pédiatriques et adultes de 6 ans et plus et pesant ≥ 20 kg pour les deux stades de la maladie.

Il convient de mentionner que DNDi a obtenu un bon d'examen prioritaire des maladies tropicales (PRV) en raison de l'approbation de la FDA. Le projet FDA Tropical Disease PRV a été fondé en 2007 pour encourager le développement de nouveaux traitements pour les maladies tropicales négligées, y compris la maladie du sommeil. Sanofi et DNDi partageront tous les bénéfices du PRV, ce qui permettra aux deux parties de continuer à investir dans l'innovation et d'assurer l'accès à de nouveaux outils pour le traitement de la maladie du sommeil et d'autres maladies négligées. Dans le cadre de sa coopération à long terme avec l'OMS, Sanofi a promis de continuer à fournir le médicament gratuitement à l'OMS pour distribution dans les pays touchés.

Le Dr Bernard Pecoul, directeur général de DNDi, a déclaré : « Pour les cliniciens de première ligne, un traitement simple et entièrement oral de la maladie du sommeil est désormais un rêve devenu réalité. Le médicament est une étude entre nous et Sanofi et des pays gravement touchés par la maladie du sommeil. Nous sommes fiers de cette dernière étape de notre partenariat à long terme avec Sanofi."

Luc Kuykens, vice-président senior du département santé mondiale de Sanofi, a déclaré : « Cette approbation de la FDA est une étape importante dans l'engagement à long terme de Sanofi pour prévenir la maladie du sommeil. Il y a vingt ans, l'entreprise et l'OMS passaient un accord ambitieux. Partenariat pour lutter contre les maladies tropicales négligées. Après que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis des avis scientifiques positifs fin 2018, l'approbation de la FDA est une étape importante pour redynamiser les efforts visant à soutenir l'élimination continue de la maladie.