La FDA approuve le premier nouveau médicament Kaposi Sarcoma en près de 20 ans

Le 15 mai, heure locale, Bristol Myers Squibb (BMS) a annoncé que la FDA américaine a accéléré l’approbation de Pomalyst (pomalidomide, pomalidomide) pour le traitement de la thérapie antirétrovirale et antirétrovirale (HAART) liée au VIH des patients atteints du sarcome de Kaposi, ainsi que des patients atteints du sarcome séropositif Kaposi. Cette approbation accélérée est fondée sur le taux de réponse global observé dans l’essai clinique à bras unique de phase 1/2 (12-C-0047). Pomalyst a reçu une thérapie révolutionnaire et la certification des médicaments orphelins. Cette thérapie orale est la première nouvelle option de traitement pour les patients présentant le sarcome de Kaposi en plus de 20 ans.

Le sarcome de Kaposi est un cancer rare causé par l’infection par le virus de l’herpès associé au sarcome de Kaposi, qui est également connu sous le nom de virus de l’herpès humain de type 8. Les patients auront des lésions multiples sur la peau et la surface muqueuse orale, et parfois les lésions apparaîtront également sur la surface du poumon et de la muqueuse gastro-intestinale. Le sarcome de Kaposi est plus fréquent chez les personnes infectées par le VIH. Si les patients séropositifs deviennent résistants à la chimiothérapie systémique ou ne peuvent tolérer la chimiothérapie systémique, il n’existe pas d’autre option de traitement approuvée, de sorte que ces patients ont besoin de toute urgence d’un traitement novateur pour cette maladie.

Pomalyst est un analogue de la thalidomide, qui a été approuvé par la FDA et est utilisé en combinaison avec la dexaméthasone pour traiter les patients atteints de myélome multiple.

L’approbation de Pomalyst est basée sur les résultats d’une étude de phase 1/2 à étiquette ouverte, d’un bras qui a évalué l’innocuité, la pharmacocinétique et l’efficacité de Pomalyst dans le sarcome symptomatique de Kaposi séropositif et séronégatif souffrant d’une maladie avancée. Au total, 28 patients (18 séropositifs et 10 séronégatifs) ont reçu du Pomalyst à une dose de 5 mg par jour. Pour tous les patients, le taux de réponse objectif (ORR) était de 71 % (IC à 95 % : 51,87), dont 14 % (4/28) ont obtenu une remise complète et 57 % (16/28) ont obtenu une rémission partielle. La durée médiane de la rémission pour tous les patients était de 12,1 mois (IC de 95 % : 7,6, 16,8). En outre, 50% des patients qui ont obtenu la rémission ont duré plus de 12 mois.

La Dre Diane McDowell, vice-présidente des affaires médicales mondiales, BMS Hematology, a déclaré : « Les patients atteints du sarcome de Kaposi ont eu peu d’options de traitement au cours des deux dernières décennies. Nous sommes heureux d’avoir mené des recherches supplémentaires sur Pomalyst dans ce domaine de maladie rare, ce qui nous a permis de fournir aux patients des options de traitement oral si nécessaires. "

Le Dr Robert Yarchoan, chef du département des malignités sur le VIH et le sida au Centre de recherche sur le cancer de l’Institut national du cancer (INC), a déclaré : « Quel que soit le statut d’infection par le VIH, Pomalyst a donné des résultats positifs chez les patients atteints du sarcome de Kaposi. En outre, fournit une thérapie orale avec un mécanisme d’action différent des médicaments de chimiothérapie cytotoxiques couramment utilisés pour traiter le sarcome de Kaposi. "