Concord Kylin Crysvita a été approuvé par l’Union européenne pour traiter les patients adolescents et adultes!

Kyowa Kirin a récemment annoncé que la Commission européenne (CE) a approuvé Crysvita (burosumab) pour le traitement des patients adolescents et adultes atteints d’hypophosphatemia (XLH) liés au X. Auparavant, Crysvita a été approuvé sous condition pour le traitement des enfants et adolescents XLH qui sont âgés de 1 an et plus, ont des preuves d’imagerie des maladies osseuses, et sont des os de plus en plus.

Crysvita est le seul traitement qui traite de la pathophysiologie intrinsèque de XLH. XLH est une maladie génétique rare qui affecte les os, les muscles et les articulations à vie. La dernière approbation permettra d’élargir la population applicable de Crysvita: tous les patients adolescents européens XLH avec des preuves d’imagerie de la maladie osseuse (indépendamment de l’état de croissance osseuse) et XLH patients adultes sont maintenant admissibles au traitement Crysvita.

Cette approbation est basée sur les données de deux études de phase III : phase III UX023-CL303 est un essai randomisé, à double insu, contrôlé par placebo qui a étudié l’innocuité et l’efficacité de Crysvita chez les patients adultes atteints de XLH; Phase III UX023 -L’étude CL304 est un essai ouvert à un bras qui étudie l’effet de Crysvita sur le traitement de l’ostéomalacie (adoucissement squelettique) chez les adultes atteints de XLH. Deux études ont constaté que Crysvita augmente et maintient les niveaux de phosphate sérique dans la gamme normale, aide à guérir les pseudofractures et les fractures liées à l’ostéomalacie, et améliore l’ostéomalacie. D’autres critères d’évaluation ont montré que les patients avaient réduit la douleur et la raideur, et amélioré la fonction physique et la mobilité au fil du temps. La sécurité de Crysvita est compatible avec celle observée dans d’autres études crysvita. Les effets indésirables incluent les réactions au site d’injection, l’hyperphosphatemie et les réactions d’hypersensibilité. Il n’y avait pas d’effets indésirables graves liés au traitement.

La Dre Karine Briot, de l’hôpital Cochin en France, a déclaré : « Jusqu’à présent, les patients adultes atteints de XLH ont des options de traitement très limitées. L’approbation d’aujourd’hui est une avancée majeure, ce qui signifie que pour la première fois ces patients adultes atteints de XLH ont un traitement pour la cause sous-jacente de XLH .

Abdul Mullick, Président de Kyowa Kirin International, a déclaré : « L’approbation d’EC est une étape importante pour la gestion de XLH. XLH est une maladie progressive à vie qui a un impact profond sur la vie des enfants et des adultes. Grâce à cette approbation XLH adolescents et adultes seront également en mesure de bénéficier du traitement Crysvita, qui est le seul traitement qui cible la pathophysiologie intrinsèque de XLH. Nous allons maintenant nous concentrer sur le fait que davantage de patients qualifiés reçoivent un traitement.

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L’hypophosphatemia (XLH) lié à X est une maladie génétique rare qui cause des anomalies dans les os, les muscles et les articulations. XLH ne met pas la vie en danger, mais son fardeau est à vie et progressive, ce qui peut réduire la qualité de vie d’une personne. Les symptômes et les signes de XLH commencent dans la petite enfance et causent des déformations des membres inférieurs, la stature courte, et la douleur. Celles-ci entraîneront des difficultés dans la marche et les fonctions du corps, et affecteront la qualité de vie. Les déformations squelettiques plus l’hypophosphatemia non résolue signifie que la maladie continue de se développer chez les adultes, conduisant à la douleur et à la raideur, aussi bien que les défauts musculo-squelettiques multiples, qui peuvent être aussi tôt que le deuxième ou troisième dixième après la naissance du patient. L’année a été affectée.

L’ingrédient actif de Crysvita est le burosumab, qui est un anticorps monoclonal IgG1 entièrement humanisant recombinant qui vise à se lier et inhiber l’activité du facteur de croissance du fibroblaste 23 (FGF-23). FGF23 est une hormone qui réduit les niveaux de phosphate sérique en régulant l’excrétion de phosphate rénal et la production active de vitamine D. Dans XLH, le niveau et l’activité de FGF23 sont trop élevés, ce qui entraîne des déchets de phosphate et une hypophosphatemie.

Crysvita peut cibler FGF-23 pour inhiber l’activité biologique de FGF-23. En bloquant le FGF-23 excessif dans le corps du patient, Crysvita peut augmenter la réabsorption du phosphate par les reins et augmenter la production de vitamine D, améliorant ainsi également l’absorption du phosphate et du calcium dans l’intestin. Crysvita est développé pour traiter les maladies hypophosphatémies liées à FGF-23, telles que XLH, ostéomalacie induite par la tumeur (TIO) / syndrome épidermique de naevus (ENS).

Crysvita est le premier anticorps monoclonal igG1 entièrement humain recombinant qui cible directement le FGF23. Le médicament a été découvert par Kyowa Kirin et développé en coopération avec Ultragenyx.

Aux États-Unis, Crysvita a été approuvé pour le traitement des enfants et des adultes atteints de XLH âgés de ≥6 mois. En Juin de cette année, Crysvita a de nouveau été approuvé par la FDA des États-Unis comme une nouvelle indication pour les patients pédiatriques et adultes ≥ 2 ans pour traiter l’ostéomalacie induite par la tumeur (TIO), qui peut causer l’hypophosphatemia et l’ostéomalacie. Il convient de mentionner que Crysvita est le premier médicament approuvé pour le traitement de XLH, et aussi le premier médicament approuvé pour le traitement des patients TIO dont les tumeurs ne peuvent pas être localisés ou radicalement enlevés.