AbbVox Botox (Botox) entre aux États-Unis pour examen: Traiter les enfants de 5 à 17 ans!

AbbVie a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté une demande de licence de produit biologique supplémentaire (sBLA) soumise par elle, qui vise à élargir les informations de prescription de Botox (nom usuel: onabotulinumtoxinA). Pour les patients pédiatriques (5 à 17 ans) avec une réponse insuffisante, une intolérance ou une réticence à continuer les médicaments anticholinergiques pour quelque raison que ce soit, le traitement et une maladie intrinsèque du système nerveux (telle que spina bifida, lésion de la moelle épinière)) Symptômes et signes de détrusor associés ( hyperactivité du muscle de la vessie.

BOTOX est la première et la seule neurotoxine approuvée pour les patients adultes pour traiter les fuites urinaires (incontinence) causées par une vessie hyperactive causée par des maladies neurologiques. Le médicament est spécifiquement adapté pour: après avoir essayé des médicaments anticholinergiques Il existe encore des patients adultes présentant des fuites urinaires ou une intolérance aux effets secondaires. BOTOX bloque sélectivement la libération du neurotransmetteur acétylcholine au niveau de la jonction neuromusculaire en bloquant temporairement la transmission de l'influx nerveux au muscle (dans cette indication, le muscle de la vessie), réduisant temporairement la contraction musculaire.

Le sBLA vise à élargir la population applicable de BOTOX® pour les enfants âgés de 5 à 17 ans. Le sBLA était basé sur les données d'une étude de phase III randomisée en double aveugle et d'une étude prolongée à long terme évaluant l'innocuité et l'efficacité du Botox chez plus de 100 enfants atteints d'hyperactivité neurogène du détrusor. La sBLA sera examinée au cours d'un cycle d'examen standard de 10 mois. La date cible de la méthode des frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) est le premier trimestre de 2021.

Suractivité neurogène du détrusor (Source de l'image: epainassist.com)

AbbVie Botox and Neurotoxin Chief Scientific Officer et Senior Vice President Mitchell F. Brin, MD, a dit:" L'acceptation par la FDA&de cette application souligne notre engagement continu à poursuivre le plein potentiel de BOTOX® pour servir une variété des maladies et des patients ayant des besoins cliniques. Actuellement, les enfants présentant une hyperactivité neurogène du détrusor ont des options de traitement très limitées après l'échec du traitement anticholinergique et avant la chirurgie. S'il est approuvé, BOTOX® sera le premier traitement neurotoxique approuvé pour le traitement des enfants atteints d'hyperactivité neurogène du détrusor en réponse à des médicaments anticholinergiques."

Paul F. Austin, MD, directeur du département d'urologie pédiatrique du Texas Children's Hospital et professeur d'urologie au Baylor College of Medicine, a déclaré:&'Avec le temps, de nombreux enfants atteints de maladies neurologiques internes développeront des lésions de la vessie et des reins. Il est très important. Les options de traitement actuelles comprennent généralement des médicaments anticholinergiques. En plus de la chirurgie, l'utilisation à long terme doit être soigneusement considérée. Le traitement par BOTOX® des patients pédiatriques présentant une hyperactivité neurogène du détrusor montre des résultats cliniques prometteurs. Répondra aux besoins médicaux non satisfaits et continus des enfants et des adolescents."

Une activité excessive du muscle détrusor neurogène résulte de l'incapacité de la moelle épinière et de la vessie à communiquer efficacement. En conséquence, les muscles de la vessie (muscles du détrusor) se contractent involontairement, augmentant la pression dans la vessie et réduisant le volume de la vessie, entraînant des fuites fréquentes et accidentelles d'urine. Si un cathétérisme intermittent propre et des médicaments anticholinergiques ne sont pas traités de manière adéquate, cette condition peut nécessiter une cystoplastie élargie (une intervention chirurgicale de grande envergure pour agrandir la vessie en utilisant l'intestin d'un patient) pour prévenir les lésions rénales.

Il existe de nombreuses causes d'activité excessive du muscle détrusor neurogène chez les enfants, telles que la myélite transverse, les lésions de la moelle épinière et le spina bifida. Parmi eux, le spina bifida est la cause la plus fréquente, affectant chaque année 1 500 à 2 000 des plus de 4 millions de bébés aux États-Unis. Plus de 90% des patients atteints de spina bifida présentent des symptômes urinaires.

Le Botox est développé par Aierjian (acquis par AbbVie). Le composant principal du médicament est la toxine botulique de type A hautement purifiée, qui est un bloqueur de la conduction nerveuse utilisé pour traiter les muscles actifs excessifs. Le Botox a été approuvé pour la première fois en 1989 pour le traitement des spasmes du visage et du strabisme. Il a été approuvé pour la dystonie cervicale en 2000. Plus tard, il a été étendu dans le domaine de la beauté, y compris la réduction des rides, l'amincissement du visage, l'élimination des rides des sourcils et les pattes de corbeau GG. Ces dernières années, le Botox a également été approuvé pour traiter diverses indications telles que le spasme des membres supérieurs, la migraine chronique, l'incontinence neurologique, la vessie hyperactive, les spasmes et la transpiration sévère des aisselles (hyperhidrose des aisselles).

Aux États-Unis, à partir de maintenant, le Botox a été approuvé par la FDA pour 11 indications de traitement. Au cours des 30 dernières années, plus de 100 millions de bouteilles de Botox® et Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A) ont été vendues dans le monde et plus de 3700 articles ont été publiés dans des revues scientifiques et médicales. La neurotoxine Botox® est l'un des médicaments les plus étudiés au monde.