Vutrisiran est en cours d'examen aux États-Unis

Alnylam, la société de thérapie ARN leader du secteur, a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accepté une nouvelle demande de médicament (NDA) pour le vutrisiran, une thérapie ARN en cours de développement qui est injectée par voie sous-cutanée tous les 3 mois pour le traitement des adultes Transthyrétine héréditaire polyneuropathie amylose (hATTR-PN). La FDA a fixé la date cible de la Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) au 14 avril 2022. La FDA a déclaré qu'elle n'envisage actuellement pas de convoquer une réunion du comité consultatif dans le cadre de l'examen de la NDA.

Vutrisiran a obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement de l'amylose ATTR aux États-Unis et dans l'Union européenne, et la désignation Fast Track (FTD) pour le traitement de l'ATTR-PN aux États-Unis. Selon les résultats de l'étude HELIOS-A, Alnylam prévoit également de soumettre des documents d'application réglementaire du vutrisiran à l'Union européenne, au Brésil et au Japon en 2021.

Rena Denoncourt, vice-présidente d'Alnylam et responsable de la franchise TTR, a déclaré :"Nous sommes très heureux que la FDA ait accepté la NDA de vutrisiran, qui est basée sur les résultats de l'étude de 9 mois d'HELIOS-A . S'il est approuvé, ce sera un produit tous les 3 mois. Un nouveau traitement administré une fois par voie sous-cutanée, le vutrisiran a le potentiel d'inverser les manifestations de polyneuropathie de la maladie."

Le vutrisiran est une thérapie ARNi sous-cutanée en cours de développement pour le traitement de l'amylose ATTR, y compris l'amylose héréditaire (hATTR) et de type sauvage (wtATTR). Le vutrisiran peut cibler et réduire au silence l'ARN messager spécifique, en le bloquant avant que les protéines transthyrétine (TTR) de type sauvage et mutantes ne soient produites. Vutrisiran est injecté par voie sous-cutanée tous les trimestres (3 mois), ce qui peut aider à réduire le dépôt d'amyloïde TTR dans les tissus, favoriser l'élimination de l'amyloïde TTR déposé dans les tissus et potentiellement restaurer la fonction de ces tissus. vutrisiran utilise la plate-forme d'administration conjuguée Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc, qui vise à améliorer la puissance et une stabilité métabolique élevée, permettant des injections sous-cutanées peu fréquentes.

L'amylose héréditaire à transthyrétine (hATTR) est une maladie dégénérative et mortelle héréditaire causée par des mutations du gène TTR. La protéine TTR est principalement produite dans le foie et est normalement un porteur de vitamine A. Des mutations du gène TTR peuvent provoquer une accumulation anormale d'amyloïde et endommager les organes et les tissus du corps, tels que les nerfs périphériques et le cœur, entraînant une neuropathie motrice sensorielle périphérique. , neuropathie autonome et/ou cardiomyopathie et autres manifestations de la maladie difficiles à traiter. L'amylose hATTR représente un besoin médical clé non satisfait, avec une morbidité et une mortalité élevées, avec environ 50 000 patients dans le monde. Le temps de survie médian après le diagnostic est de 4,7 ans, et les patients atteints de cardiomyopathie ont un temps de survie plus court (médiane de 3,4 ans).

Alnylam a lancé un médicament, Onpattro (patisiran), pour le traitement de l'hATTR-PN. Le médicament a été approuvé par la FDA américaine en août 2018 et est devenu le premier médicament ARNi approuvé pour la commercialisation depuis la découverte du phénomène ARNi il y a 20 ans. Il convient au traitement des patients adultes hATTR-PN.

Onpattro est un médicament ARNi qui est injecté par voie intraveineuse et est administré toutes les 3 semaines. Le médicament est conçu pour cibler et faire taire l'ARN messager spécifique (ARNm) et bloquer la production de protéine TTR, ce qui peut aider à réduire les dépôts et favoriser la clairance de l'amyloïde TTR dans les tissus périphériques et restaurer la fonction de ces tissus.