Valrox entre en revue dans l'UE : traitement de l'hémophilie A

BioMarin Pharmaceuticals a récemment annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) avait accepté la demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour le valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270). Valrox est une thérapie génique à usage unique qui traite les adultes atteints d'hémophilie A sévère en une seule perfusion. Avec l'acceptation d'aujourd'hui, l'examen du MAA a commencé et les avis du CHMP devraient être annoncés au cours du premier semestre 2022.

Valrox a le potentiel pour devenir la première thérapie génique au monde&pour l'hémophilie. L'AAM de valrox comprend les données d'innocuité et d'efficacité de 134 patients inclus dans l'étude de phase 3 GENEr8-1. Tous les patients ont été suivis pendant au moins 1 an après avoir reçu un traitement par valrox. En outre, le MAA comprend également les données de l'étude d'escalade de dose de phase 1/2 en cours dans la cohorte de dose 6e13vg/kg pendant 4 ans et la cohorte de dose 4e13vg/kg pendant 3 ans.

En mai de cette année, l'EMA a approuvé la demande d'évaluation accélérée de BioMarin's. L'évaluation accélérée peut potentiellement raccourcir le délai imparti au comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA et au comité des thérapies avancées (CAT) pour examiner le valrox MAA. Dans l'UE, si le CHMP et le CAT estiment que le produit est d'une grande importance pour la santé publique, notamment du point de vue de l'innovation thérapeutique, le MAA sera éligible pour une évaluation accélérée. L'évaluation du MAA selon la procédure centralisée de l'EMA peut prendre 210 jours, sans compter l'arrêt de l'horloge lorsque le demandeur est invité à fournir des informations complémentaires. Sur demande, le CHMP et le CAT peuvent réduire le délai à 150 jours, à condition que le demandeur fournisse des raisons suffisantes pour une évaluation accélérée, bien que les demandes initialement désignées pour une évaluation accélérée puissent être rétablies selon les procédures standard pour diverses raisons au cours de la période d'examen. La décision d'approuver l'évaluation accélérée n'a aucune incidence sur l'avis final du CHMP et du CAT quant à l'approbation ou non de l'autorisation de mise sur le marché.

Hank Fuchs, MD, président de BioMarin's Global R&D, a déclaré :" ; Nous sommes impatients de travailler avec l'agence dans le cadre de l'EMA' ; s évaluation de l'ensemble de données robustes du MAA de valrox, et nous pensons que ces ensembles de données peuvent répondre aux exigences définies lors de l'examen précédent du MAA. Cette recherche critique de phase 3 a prouvé la supériorité du valrox par rapport aux soins standards (thérapie préventive de remplacement du facteur VIII). Le vaste ensemble de données de Valrox s'appuie sur des décennies de recherche scientifique et clinique dans le domaine de la thérapie génique. Nous continuerons à contribuer aux contributions du système de connaissances scientifiques et partagerons nos résultats de recherche de phase 1/2 et de phase 3 lors de la conférence 2021 de la Société internationale de thrombose et d'hémostase (ISTH) la semaine prochaine. Nous pensons que cette thérapie génique a le potentiel de répondre au traitement de l'hémophilie de type A de besoins médicaux non satisfaits."