La FDA des États-Unis a accordé à Roche/AbbVie Venclexta (vénétoclax) la sixième désignation de thérapie révolutionnaire!

AbbVie et Roche ont récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé Venclexta (vénétoclax) désignation de thérapie révolutionnaire (BTD), combinée à l’azacitidine, pour le traitement des patients adultes à risque moyen, à haut risque et à très haut risque (sur la base de l’évaluation révisée du système de notation pronostique internationale [IPSS-R]) qui ont été traités chez des patients adultes atteints du syndrome myélodysplasique (SMD). Selon IPSS-R, les risques moyens, élevés et très élevés sont définis comme étant à risque plus élevé.

Il convient de mentionner que cela marque le sixième BTD quivénétoclaxa obtenu dans le domaine de la réglementation américaine. BTD est un nouveau canal d’examen des médicaments de la FDA, qui vise à accélérer le développement et l’examen de nouveaux médicaments pour le traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles, et il existe des preuves cliniques préliminaires qui, par rapport aux médicaments de traitement existants, de nouveaux médicaments peuvent améliorer considérablement l’état de la maladie. Les médicaments obtenus par BTD peuvent recevoir des conseils plus étroits, y compris de hauts responsables de la FDA pendant la recherche et le développement, et sont éligibles à un examen continu et à un examen prioritaire potentiel pendant l’examen pour s’assurer que les patients reçoivent de nouvelles options de traitement dans les plus brefs délais.

Le SMD est un groupe de cancers du sang rares liés à la moelle osseuse qui affectent progressivement la capacité de la moelle osseuse à produire des cellules sanguines normales. Cela peut entraîner une faiblesse, des infections fréquentes, de l’anémie et une fatigue débilitante. Dans certains cas, le SMD peut également se transformer en leucémie myéloïde aiguë (LAM). Aux États-Unis, environ 10 000 personnes reçoivent un diagnostic de SMD chaque année, et environ 30 % d’entre elles développeront une LAM. Bien que le SMD puisse survenir à tout âge, il est plus fréquent chez les personnes de 60 ans et plus.

Le SMD a plusieurs classifications - très faible risque, faible risque, risque intermédiaire, risque élevé et très haut risque (risque très élevé), qui sont déterminées en fonction de la composition de la moelle osseuse, du nombre de cellules sanguines et des changements chromosomiques. Selon le Système international de notation pronostique révisé (ipsS-R), les maladies à risque élevé sont définies comme à risque intermédiaire, à risque élevé et à risque très élevé. Il s’agit d’une échelle d’évaluation des risques qui utilise 5 indicateurs pronostiques pour prédire l’évolution de la maladie du patient. Environ la moitié (45%) des patients ont un SMD à haut risque, avec un mauvais pronostic et un temps de survie court, avec un temps de survie médian d’environ 18 mois.

L’octroi par la FDA du BTD vénétoclax est basé sur les données provisoires de l’étude de phase 1b M15-531. L’étude étudie l’association du vénétoclax et de l’azacitidine dans le traitement des patients atteints de SMD à risque plus élevé qui n’ont pas été traités auparavant. En plus de l’étude de phase Ib M15-531, l’association vénétoclax+azacitidine est également évaluée dans l’étude de phase 1b M15-522 pour le traitement des patients atteints de SMD récidif ou réfractaire, et le risque plus élevé de traitement de nouveaux diagnostics est évalué chez les patients MDS de l’étude randomisée de phase 3 VERONA.

structure chimique du vénétoclax

vénétoclaxest un inhibiteur du facteur 2 du lymphome B sélectif (BCL-2) de première classe, développé par AbbVie et Roche, et les deux parties sont conjointement responsables de la commercialisation du marché américain (nom commercial) : Venclyxta), et AbbVie est responsable de la commercialisation des marchés en dehors des États-Unis (nom commercial : Venclyxto). La protéine BCL-2 joue un rôle important dans l’apoptose (mort cellulaire programmée), peut prévenir l’apoptose de certaines cellules (y compris les lymphocytes) et est surexprimée dans certains types de cancer, ce qui est lié à la formation d’une résistance aux médicaments. Venetoclax vise à inhiber sélectivement la fonction de BCL-2, à restaurer le système de communication cellulaire et à permettre aux cellules cancéreuses de se détruire, atteignant ainsi le but de traiter les tumeurs.

vénétoclaxa été approuvé dans plus de 80 pays à travers le monde pour le traitement de la leucémie lymphoïde chronique (LLC), du lymphome à petites cellules (LLC) et de la leucémie myéloïde aiguë (LAM). Aux États-Unis, le vénétoclax a déjà obtenu 5 désignations de thérapie révolutionnaire (BTD) par la FDA, une pour le traitement de première ligne de la LLC, deux pour la LLC récidive ou réfractaire et deux pour le traitement de première intention de la leucémie myéloïde aiguë (LAM).

En Chine,vénétoclaxa été approuvé en décembre 2020 pour être utilisé en association avec l’azacitidine pour traiter les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LAM) adulte nouvellement diagnostiqués qui ne conviennent pas à une chimiothérapie d’induction forte en raison de comorbidités ou qui sont âgés de 75 ans et plus. Le vénétoclax est le premier inhibiteur approuvé du facteur 2 du lymphome à cellules B (BCL-2) en Chine, marquant que le domaine chinois de la LAM est entré dans l’ère du traitement ciblé.