Le puissant inhibiteur de la farnésyl transférase tipifarnib est approuvé par la FDA américaine Fast Track, avec un taux de rémission total de 70%

Kura Oncology est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur le développement de la médecine de précision en oncologie. Récemment, la société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé à son principal candidat la qualification de traitement accéléré tipifarnib (FTD) pour le traitement du lymphome à cellules T angio-immunoblastique en rechute ou réfractaire adulte (AITL), lymphome à cellules folliculaires T (FTCL), lymphome à cellules T périphérique ganglionnaire (TFH). En décembre 2019, la FDA a également accordé au tipifarnib un FTD pour le traitement des patients atteints de carcinome épidermoïde de la tête et du cou (HNSCC) qui ont progressé après avoir reçu une chimiothérapie contenant du platine et sont porteurs de mutations HRAS.

La qualification Fast Track (FTD) est conçue pour accélérer le développement et l'examen rapide des médicaments pour les maladies graves afin de répondre aux besoins médicaux graves non satisfaits dans des domaines clés. L'obtention de qualifications accélérées pour les médicaments expérimentaux signifie que les sociétés pharmaceutiques peuvent interagir plus fréquemment avec la FDA pendant l'ampli R 0010010 ; Phase D. Après avoir soumis des demandes de marketing, ils sont éligibles à une approbation accélérée et à un examen prioritaire s'ils répondent aux normes pertinentes. En outre, ils sont également éligibles à un examen continu.

Le tipifarnib est un inhibiteur puissant et hautement sélectif de la farnésyl transférase, autorisé par Janssen en décembre 2014. La farnésylation est un processus de signalisation cellulaire clé et est liée à l'apparition et au développement d'un cancer. Actuellement, le tipifarnib est en développement clinique pour le traitement de diverses tumeurs solides et indications hématologiques. Auparavant, le médicament a été étudié chez plus de 5 000 patients cancéreux et a démontré une activité anticancéreuse convaincante et durable dans des sous-groupes de patients spécifiques, y compris les tumeurs squameuses portant un HRAS mutant et des ganglions lymphatiques ne portant pas de HRAS mutant, Moelle osseuse et tumeurs solides.

formule de structure moléculaire du tipifarnib (Source de l'image: Wikipedia)

En décembre 2019, Kura a rapporté les dernières données cliniques lors de la réunion annuelle de l'American Society of Hematology (ASH 2019), montrant que le tipifarnib a une activité forte et durable en tant que monothérapie pour l'AITL en rechute ou réfractaire. Les données montrent que dans une population de patients fortement prétraités avec une médiane de 3 traitements précédemment reçus, le taux de réponse objective (ORR) était d'environ 50%. De plus, chez les patients présentant des mutations dans les récepteurs de type immunoglobuline des cellules tueuses (KIR, un biomarqueur lié à la voie CXCL), il a été constaté que l'activité antitumorale du tipifarnib 0010010 # 39; s était renforcée. Le TRG de ces patients était de 70% et le taux de réponse complète (CR) est de 40%.

Fin octobre 2019, Kura a annoncé les données actualisées de l'essai de phase II RUN-HN du tipifarnib dans le traitement du carcinome épidermoïde mutant de la tête et du cou HRAS (HNSCC). Les résultats ont montré que chez les patients atteints de HNSCC mutant HRAS qui avaient précédemment reçu plusieurs thérapies (médiane: 2, plage: 0-6) mais la maladie a progressé, le tipifarnib a montré une activité antitumorale forte et durable en monothérapie: la réponse globale (ORR) était de 56% et la survie médiane sans progression (PFS) était de 6. 1 mois. À l'heure actuelle, le taux de réponse total (ORR) de trois thérapies approuvées pour le traitement de deuxième ligne de HNSCC-Keytruda, Opdivo et Erbitux se situe entre 13 et 16%, et la SSP est d'environ 2 mois.

Bridget Martell, MD, Chief Medical Officer of Kura, a déclaré: 0010010 quot; Deux mois après avoir accordé la qualification accélérée pour le traitement du mutant HRAS HNSCC, la FDA a accordé la qualification accélérée pour le tipifarnib pour les cellules T lymphome. L'énorme potentiel de ces maladies dévastatrices, nous nous préparons maintenant activement à lancer le deuxième essai d'enregistrement guidé du tipifarnib dans le lymphome avancé des ganglions lymphatiques à phénotype TFH (y compris AITL). 0010010 quot;