La nouvelle hormone de croissance à action prolongée TransCon hGH est déposée aux États-Unis et la Chine en est à des essais cliniques de phase III

La société biopharmaceutique danoise Ascendis Pharma a récemment annoncé qu'elle avait soumis à la Food and Drug Administration (FDA) américaine une hormone de croissance à action prolongée, TransCon hGH (lonapegsomatropin) bio, une demande de licence de produit (BLA), un promédicament à action prolongée de l'hormone de croissance humaine. (hGH), administré une fois par semaine, utilisé pour traiter le déficit en hormone de croissance infantile (GHD).

TransCon hGH est le seul promédicament de l'hormone de croissance humaine de la&au monde conçu avec&«Transient Conjugation GG». technologie brevetée. Le mécanisme d'action de ce médicament est différent des autres technologies d'analogues de l'hormone de croissance à action prolongée. Il peut garantir que l'hormone de croissance humaine non modifiée et active est libérée dans le corps humain pendant 7 jours et que la distribution tissulaire de l'hormone de croissance humaine active dans le corps est cohérente avec l'hormone de croissance recombinante (rhGH) une fois par jour.

Actuellement, aucun médicament à base d'hormone de croissance à action prolongée n'a été approuvé sur les marchés américain et européen. TransCon hGH a obtenu le statut de médicament orphelin (ODD) pour le GHD aux États-Unis et en Europe.

Ascendis prévoit de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour le traitement par TransCon hGH des enfants atteints de GHD à l'Agence européenne des médicaments (EMA) au troisième trimestre de cette année. La société prévoit de lancer un essai clinique de phase III au Japon pour évaluer TransCon hGH chez les enfants atteints de GHD au quatrième trimestre. En outre, grâce à un investissement stratégique dans VISEN Pharmaceuticals, la société mène des essais cliniques de phase III de TransCon hGH dans la Grande Chine.

Le déficit en hormone de croissance (GHD) chez les enfants est une maladie rare grave causée par une hormone de croissance insuffisante sécrétée par l'hypophyse. Les enfants atteints de GHD sont non seulement de petite taille, mais présentent également des anomalies métaboliques, des défis psychosociaux, des déficits cognitifs et une mauvaise qualité de vie.

Pendant des décennies, la norme de soins pour la GHD a été l'injection sous-cutanée de hGH une fois par jour pour améliorer la croissance et les effets métaboliques. Pour les soignants et les patients, la charge quotidienne du traitement de l'injection est très élevée, ce qui peut entraîner une mauvaise observance et réduire l'effet global du traitement.

En mars 2019, Ascendis a publié les principales données du traitement TransCon hGH des enfants atteints de l'étude GHDIII phase heiGHt. Il s'agit d'une étude randomisée, ouverte et contrôlée par un médicament positif qui compare le TransCon hGH hebdomadaire à l'hGH quotidienne (Genotropin).

Les résultats ont montré que l'étude atteignait le critère principal: à la semaine 52, la TransCon hGH n'était pas inférieure à la hGH quotidienne en termes de taux annuel de taille de l'avatar (AHV, unité: cm / an) et était également supérieure à la hGH quotidienne. Les données spécifiques sont, en utilisant l'analyse de covariance (ANCOVA) du groupe en intention de traiter, le groupe de traitement TransCon hGH AHV est de 11,2 cm / an, hGH quotidienne est de 10,3 cm / an (la différence entre les deux groupes: 0. {{ 8}} cm / an, IC à 95%: 0,22-1,50, p=0,0088).

Il est à noter qu'à chaque suivi, l'AHV du groupe de traitement par TransCon hGH était plus élevé que celui du groupe de traitement quotidien par hGH, et la différence de traitement était statistiquement significative à partir de la semaine 26 (y compris la semaine 26). La proportion de patients ayant une faible réponse dans le groupe de traitement par TransCon hGH et le groupe de traitement quotidien par hGH (AHV< 8,0="" cm="" an)="" était="" de="" 4%="" et="" 11%,="" respectivement.="" toutes="" les="" analyses="" de="" sensibilité="" complétées="" par="" l'étude="" appuient="" les="" principaux="" résultats,="" démontrant="" la="" robustesse="" de="" ces="">

Dans l'étude, TransCon hGH était généralement sûr et bien toléré. Les événements indésirables étaient cohérents avec le type et la fréquence observés dans le groupe de traitement quotidien par hGH, et les groupes de test étaient comparables. Aucun événement indésirable grave lié au médicament à l'étude n'a été observé dans l'un ou l'autre des groupes. Un événement indésirable grave a été observé dans chaque groupe de traitement (1,0% dans le groupe de traitement par TransCon hGH et 1,8% dans le groupe de traitement quotidien par hGH), qui n'était pas lié au médicament à l'étude. Dans les deux groupes, aucun événement indésirable n'a conduit à l'arrêt du traitement du médicament à l'étude.

TransCon signifie&"Conjugaison transitoire GG". Ascendis' La plateforme exclusive TransCon est une technologie innovante qui vise à créer de nouvelles thérapies qui optimisent les effets thérapeutiques, y compris l'efficacité, la sécurité et la fréquence d'administration. La molécule TransCon a trois composants: un médicament parent non modifié, un support inerte qui le protège et un lieur qui relie temporairement les deux. Lorsqu'il est fixé, le support désactive et protège le médicament parent d'être éliminé. Lorsqu'ils sont injectés dans le corps, les conditions physiologiques de pH et de température commenceront à libérer le médicament parent actif non modifié dans une libération prévisible. Étant donné que le médicament parent n'est pas modifié, son mode d'action d'origine doit rester inchangé. La technologie TransCon peut être largement utilisée dans de multiples domaines thérapeutiques des protéines, peptides ou petites molécules, et peut être utilisée de manière systémique ou locale.

Actuellement, Ascendis utilise la technologie TransCon pour bâtir une société leader et entièrement intégrée dans le domaine des maladies rares. La société utilise la technologie TransCon et des médicaments parents cliniquement prouvés pour créer de nouvelles thérapies offrant une efficacité, une sécurité et / ou une commodité de premier ordre. En plus des enfants&GHD, la société développe également TransCon hGH dans le traitement clinique de phase III du GHD adulte. En outre, la société dispose de deux atouts rares en endocrinologie en phase clinique II: (1) TransCon PTH est un promédicament de l'hormone parathyroïdienne (PTH) à action prolongée, utilisé pour traiter l'hypoparathyroïdie; (2) TransCon CNP est un promédicament peptidique natriurétique de type C à action prolongée utilisé pour traiter l'achondroplasie et d'autres maladies osseuses liées au FGFR.

En 2018, Ascendis et Vivo Captital ont créé une joint-venture pour établir Weisheng Pharmaceutical, en se concentrant sur la Grande Chine, et se sont engagées dans le développement et la promotion d'Ascendis' programme de traitement des maladies endocriniennes rares dans la Grande Chine, couvrant la Chine continentale et Hong Kong, Macao et Taiwan.

En octobre 2019, la demande d'essai clinique de phase III de TransCon hGH&a été approuvée par la National Drug Administration (NMPA) pour mener une étude clinique de phase III en Chine pour traiter le déficit en hormone de croissance infantile (GHD). TransCon hGH deviendra la première hormone de croissance humaine à action prolongée non modifiée de China GG, utilisée une fois par semaine, qui peut libérer en continu la même hormone de croissance humaine que la préparation une fois par jour ....