Lancement de la première hormone de croissance hebdomadaire Skytrofa aux États-Unis

La société biopharmaceutique danoise Ascendis Pharma a récemment annoncé le lancement de Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, hormone de croissance Longpei) sur le marché américain, une hormone de croissance à longue durée d'action injectée une fois par semaine pour le traitement des enfants' s déficit en hormone de croissance GHD, en particulier : patients pédiatriques âgés de 1 an et plus, pesant au moins 11,5 kg (25,4 livres), et retard de croissance dû à une sécrétion insuffisante d'hormone de croissance endogène (GH). VISEN Pharmaceuticals détient la licence exclusive de Skytrofa dans la Grande Chine et mène actuellement des essais cliniques de phase 3 du produit.

Le déficit en hormone de croissance chez l'enfant (GHD) est une maladie grave et rare causée par une hormone de croissance insuffisante sécrétée par l'hypophyse. Les enfants atteints de GHD sont non seulement de petite taille, mais ont également des anomalies métaboliques, des défis psychosociaux, des déficits cognitifs et une mauvaise qualité de vie. Pendant des décennies, la norme de soins pour la GHD a été d'injecter de la hGH par voie sous-cutanée une fois par jour pour améliorer la croissance et les effets métaboliques. Pour les soignants et les patients, la charge de traitement des injections quotidiennes est élevée, ce qui peut entraîner une mauvaise observance et réduire l'effet global du traitement.

Skytrofa a été approuvé par la FDA américaine en août de cette année. C'est le premier et le seul produit à base d'hormone de croissance hebdomadaire pour le traitement de la GHD chez les enfants. ) Est également le premier produit approuvé par la FDA à utiliser la technologie TransCon. L'approbation comprend les nouveaux auto-injecteurs et cartouches Skytrofa® qui permettent aux familles de conserver les médicaments à température ambiante jusqu'à 6 mois après leur première sortie du réfrigérateur. En passant à des injections une fois par semaine, les patients qui s'injectaient auparavant une fois par jour devraient réduire le nombre de jours d'injection par an de 86 %.

Skytrofa est un promédicament à action prolongée de l'hormone de croissance humaine (hGH), administré une fois par semaine, et l'hormone de croissance (somatropine) qu'il libère est la même que l'hormone de croissance contenue dans l'hormone de croissance à prise unique quotidienne. Les données cliniques montrent que, par rapport aux produits à base d'hormone de croissance à prise unique, Skytrofa à prise hebdomadaire présente un taux de croissance annualisé (VHA) plus élevé au cours de la semaine 52 et présente une sécurité et une tolérance similaires.

En ce qui concerne les nouveaux médicaments contre le GHD, en septembre 2020, le dérivé d'hormone de croissance à longue durée d'action de Novo Nordisk's une fois par semaine Sogroya (somapacitan-beco) a été approuvé par la FDA américaine pour le traitement du GHD chez l'adulte. . Sogroya est la première thérapie à base d'hormone de croissance humaine (hGH) pour traiter la GHD chez l'adulte qui ne nécessite que des injections sous-cutanées une fois par semaine, tandis que d'autres préparations de hGH approuvées par la FDA doivent être injectées quotidiennement. Sogroya est modifié à partir de la hGH naturelle pour améliorer sa liaison à l'albumine des protéines plasmatiques (albumine), ce qui le rend approprié pour un dosage une fois par semaine. Actuellement, Sogroya développe également un traitement pour le GHD chez les enfants.

Skytrofa (TransCon hGH) est le seul promédicament d'hormone de croissance humaine au monde&conçu avec la technologie brevetée de"Transient Conjugation (Transient Conjugation, TransCon)". Le mécanisme d'action du médicament's est différent des analogues de l'hormone de croissance à action prolongée's d'autres technologies. Il peut assurer la libération d'hormone de croissance humaine non modifiée et active dans le corps humain pendant 7 jours, garantissant que la distribution tissulaire de l'hormone de croissance humaine active dans le corps est compatible avec l'hormone de croissance recombinante à prise unique quotidienne (rhGH). Aux États-Unis et en Europe, TransCon hGH a obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement de la GHD.

résultats de la recherche en hauteur

La FDA a approuvé Skytrofa pour le traitement de la GHD chez les enfants, sur la base des résultats de l'étude internationale de phase 3 sur la hauteur. Il s'agit d'une étude randomisée, ouverte et contrôlée positive portant sur 161 enfants nouvellement traités atteints de GHD, comparant Skytrofa une fois par semaine avec un produit de somatropine (GenotropinGHD) une fois par jour.

Les résultats ont montré que l'étude atteignait le critère d'évaluation principal : à la semaine 52, Skytrofa n'était pas inférieur à l'hGH quotidienne et meilleur que l'hGH quotidienne en termes de taux de croissance annualisé (AHV, unité : cm/an) et avait un sexe de sécurité similaire. Les données spécifiques sont qu'en utilisant l'analyse de covariance (ANCOVA) du groupe en intention de traiter, l'AVS dans le groupe de traitement Skytrofa était de 11,2 cm/an, et le groupe hGH quotidien était de 10,3 cm/an (la différence entre les deux groupes : 0,9 cm/an, IC à 95 % : 0,2-1,50).

Il convient de mentionner qu'à chaque suivi, l'AHV du groupe de traitement Skytrofa était plus élevé que celui du groupe de traitement quotidien à l'hGH, et la différence de traitement a atteint une signification statistique à partir de la 26e semaine (y compris la 26e semaine). La proportion de patients ayant une mauvaise réponse (AHV< ; 8,0 cm/an) dans le groupe de traitement Skytrofa et le groupe de traitement quotidien par hGH était de 4 % et 11 %, respectivement. Toutes les analyses de sensibilité réalisées dans l'étude corroborent les principaux résultats, démontrant la robustesse de ces résultats.