Sanofi nouveau facteur VIII thérapie efanesoctocog alfa obtenu la qualification accélérée de la FDA des États-Unis!

Sanofi a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à efanesoctocog alfa (anciennement BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) la qualification accélérée (FTD) pour le traitement des patients atteints d’une maladie du sang de type A. efanesoctocog alfa est un nouveau type de thérapie de facteur VIII qui est indépendant du facteur von Willebrand (vWF) et fournit des niveaux proches des niveaux normaux d’activité des facteurs pendant la majeure partie de la semaine dans un régime de traitement préventif une fois par semaine.

En août 2017, la FDA des États-Unis et la Commission européenne (CE) ont accordé respectivement la désignation de médicament orphelin (ODD) à l’efanesoctocog alfa. Sanofi et Sobi ont conclu une coopération pour développer et commercialiser efanesoctocog alfa.

Fast Track Qualification (FTD) vise à accélérer le développement de médicaments et l’examen rapide des maladies graves afin de répondre aux besoins médicaux graves non satisfaits dans des domaines clés. L’obtention de qualifications accélérées pour les médicaments expérimentaux signifie que les compagnies pharmaceutiques peuvent interagir plus fréquemment avec la FDA pendant l’étape de la recherche et du développement. Après avoir soumis une demande de marketing, ils sont admissibles à une approbation accélérée et à un examen prioritaire s’ils répondent aux normes pertinentes. De plus, ils sont également admissibles à l’examen des roulements.

Efanesoctocog alfa a le potentiel de changer le traitement de remplacement des facteurs des patients atteints d’hémophilie A et représente un nouveau type potentiel de traitement de remplacement du facteur VIII. La demi-vie de la thérapie traditionnelle de facteur VIII est limitée par l’effet chaperon de facteur von Willebrand (vWF), qui est pensé pour limiter le temps que le facteur reste dans le corps. efanesoctocog alfa est un nouveau type de protéine de fusion, développé à partir de la technologie innovante de fusion Fc, en ajoutant une région de vWF et XTEN® peptide pour prolonger son temps dans la circulation sanguine.

Efanesoctocog alfa a le potentiel de fournir une protection contre les saignements presque normale pendant la majeure partie de la semaine, et l’augmentation de la demi-vie peut réduire la fréquence du dosage du traitement préventif à une fois par semaine.

Dans le modèle préclinique de l’hémophilie A, l’effet de contrôle hémostatique de l’alfa efanesoctocog est 4 fois plus élevé que celui de rFVIII. On s’attend à ce que le médicament fournisse aux patients atteints d’hémophilie A grave une meilleure protection et plus large contre tous les types de saignements.

L’étude XTEND-1 de phase 3 actuellement en cours évalue l’innocuité et l’efficacité des patients précédemment traités ≥12 ans (n=150) atteints d’une maladie du sang grave de type A. XTEND-1 est une étude interventionnelle ouverte et non randomisée avec 2 groupes d’affectation parallèles. Les sujets dans le groupe de prévention ont reçu 50 UI/kg de traitement prophylactique d’alfa d’efanesoctocog chaque semaine pendant 52 semaines. Les sujets du groupe de traitement à la demande ont reçu l’alfa d’efanesoctocog (50 UI/kg) au besoin pendant 26 semaines, puis sont passés à l’alfa d’efanesocococog une fois par semaine pendant 26 semaines.

À l’heure actuelle, l’efanesoctocog alfa fait l’objet de recherches cliniques, et son innocuité et son efficacité n’ont été examinées par aucun organisme de réglementation.