Le somatrogon, un médicament à action de longue durée d’action de Pfizer, entre en revue aux États-Unis!

Pfizer (Pfizer) et OPKO Health ont récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté une demande de licence de produits biologiques (BLA) pour le somatrogon, une hormone de croissance humaine à action longue (HGH), qui est administrée chaque semaine Une fois, utilisée pour traiter les patients pédiatriques souffrant d’une carence en hormone de croissance (GHD). La FDA a désigné la Date cible de la Prescription Drug User Fees Act (PDUFA) comme octobre 2021.

Le GHD infantile est une maladie grave et rare causée par une hormone de croissance insuffisante sécrété par la glande pituitaire. Les enfants atteints de GHD sont non seulement de petite taille, mais ils ont aussi des anomalies métaboliques, des défis psychosociaux, des déficits cognitifs et une mauvaise qualité de vie. Pendant des décennies, la norme de soins pour ghd a été une injection sous-cutanée de l’hormone de croissance humaine (HGH) une fois par jour pour améliorer la croissance et les effets métaboliques. Pour les soignants et les patients, le fardeau de traitement des injections quotidiennes est élevé, ce qui peut conduire à une mauvaise observance et réduire l’effet global du traitement.

Somatrogon est une nouvelle entité moléculaire qui contient la séquence naturelle de l’hormone de croissance humaine, et contient une copie au N-terminus et 2 copies au C-terminus de gonadotropine chorionique humaine (hCG) β peptide c-terminal à chaîne C (CTP), CTP peut prolonger la demi-vie de la molécule. Aux États-Unis et dans l’Union européenne, le somatrogon a obtenu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement des enfants et des adultes atteints de GHD. Les résultats de la recherche à ce jour montrent que par rapport à hGH une fois par jour, somatrogon une fois par semaine peut réduire considérablement les troubles du mode de vie, soutenir les préférences des patients, et d’améliorer la conformité.

En 2014, Pfizer et OPKO ont signé un accord mondial pour développer et commercialiser le somatrogon pour le traitement de la GHD. Selon l’entente, OPKO est responsable de la mise en œuvre des projets cliniques, et Pfizer est responsable de l’enregistrement et de la commercialisation des produits. Les deux parties évalueront la possibilité d’autres indications pour les enfants et les adultes, le cas échéant.

Brenda Cooperstone, MD, directrice du développement des maladies rares chez Pfizer Global Product Development, a déclaré : « L’acceptation de notre application par la FDA est une étape passionnante. Notre objectif est de fournir une option de traitement hebdomadaire de longue durée pour les enfants atteints de GHD. Approuvé, somatrogon aidera à réduire le fardeau des injections quotidiennes d’hormone de croissance pour les enfants, leurs parents et les soignants. Depuis 35 ans, Pfizer s’engage à améliorer le pronostic des patients atteints de GHD, somatrogon est la façon dont nous nous efforçons d’affecter positivement la qualité de vie des patients et la conformité au traitement Un autre exemple de sexe pour aider à s’assurer que ces patients peuvent atteindre leur plein potentiel.

Cette application est étayée par les résultats d’un essai clinique de phase 3. Il s’agit d’un essai randomisé, ouvert et positif contrôlé par des médicaments mené dans plus de 20 pays, qui a inscrit et traité 224 enfants atteints de GHD qui n’ont pas encore reçu de traitement. Dans l’étude, ces patients ont été aléatoirement assignés à deux groupes de traitement à un rapport de 1:1 : groupe de traitement de somatrogon (0.66 mg/kg, une fois par semaine), groupe de traitement de génotropine (somatropin) (mg/kg 0.034, administration quotidienne une fois). Le principal point final de l’essai est la vitesse de hauteur pendant 12 mois de traitement. Les critères d’évaluation secondaires comprennent les changements d’écart type de hauteur à 6 mois et 12 mois, l’innocuité et les indicateurs pharmacodynamiques. Les enfants qui terminent l’étude ont la possibilité de participer à une étude globale, ouverte, multicentrique et de vulgarisation à long terme, dans laquelle les patients peuvent continuer à recevoir ou à passer au traitement au somatrogon. Environ 95 % des patients ont été transférés à l’étude d’extension en étiquette ouverte et ont reçu un traitement au somatrogon.

Les résultats ont montré que l’étude a atteint le critère d’évaluation primaire de la non-infériorité : la moyenne la moins élevée (10,12 cm/an) du groupe somatrogon était supérieure à celle du groupe génotropine (9,78 cm/an); taux de croissance de la hauteur (cm/an) La différence de traitement (somatrogon-genotropine) était de 0,33 (intervalle de confiance à deux côtés de 95 %: -0,39, 1,05). Comparé au groupe de Genotropin, le groupe de somatrogon a eu des changements plus élevés dans des scores standard d’écart de hauteur (points d’évaluation secondaires principaux) à 6 et 12 mois. En outre, à 6 mois, par rapport au groupe de génotropine, le groupe de somatrogon a eu un changement plus élevé dans le taux de croissance de hauteur, un autre point final secondaire clé. Dans un contexte clinique, ces méthodes de mesure de croissance couramment utilisées sont utilisées pour mesurer le potentiel que les sujets peuvent éprouver pour rattraper la croissance de la taille des pairs appariés selon l’âge et le sexe.

Dans cette étude, le somatrogon était généralement bien toléré, et le type, le nombre et la sévérité des événements défavorables observés entre les groupes de traitement étaient comparables à l’hormone de croissance autrefois quotidienne Génotropine.