Les inhibiteurs oraux de MPO sont éligibles au traitement accéléré de la FDA pour les patients atteints de MSA

Biohaven Pharmaceuticals a annoncé que son verdiperstat (BHV-3241), un inhibiteur de la myéloperoxydase orale (MPO), a obtenu la qualification accélérée de la FDA américaine pour le traitement des patients atteints d'atrophie multisystématisée (MSA).

La MSA est une maladie neurodégénérative progressive qui affecte le système nerveux autonome (le système nerveux qui contrôle les actions involontaires telles que la pression artérielle ou la digestion) et le mouvement, et présente une combinaison de symptômes. Ces symptômes sont dus à la perte progressive et à la mort de différents types de cellules nerveuses dans le cerveau et la moelle épinière. Les symptômes apparaissent souvent chez les patients dans leur 50 s et progressent rapidement en 5 à 10 ans, entraînant une perte progressive de la fonction motrice et, finalement, un alitement. Les personnes atteintes de MSA développent souvent une pneumonie tard dans la maladie et peuvent mourir subitement de problèmes cardiaques ou respiratoires. Bien que les médicaments puissent traiter certains symptômes de la MSA, aucun traitement ne peut actuellement ralentir la progression de la maladie et guérir la maladie. Ces patients ont un besoin urgent d'un traitement efficace pour soulager la maladie.

Le MPO est un moteur clé des processus oxydatifs et inflammatoires, et il a considérablement augmenté dans une gamme de maladies cérébrales. L'inhibition de l'activité du MPO est une stratégie prometteuse pour le traitement de la neuroinflammation et des maladies neurodégénératives (y compris MSA). L'étude a révélé que des niveaux élevés de MPO sont également associés à la sclérose en plaques et à la maladie d'Alzheimer 0010010 # 39; s. Verdiperstat est un inhibiteur expérimental de la MPO par voie orale et Biohaven a obtenu la licence de recherche et développement d'AstraZeneca en 2018. Le médicament a obtenu le statut de médicament orphelin de la FDA américaine et de l'Agence européenne des médicaments.

Les résultats préliminaires de la phase précédente 2 a ont montré que les principaux résultats d'efficacité mesurés par l'échelle d'évaluation unifiée MSA se sont améliorés. Après 12 semaines de traitement, le score du groupe placebo 0010010 # 39; s a diminué de 4. 6 points, tandis que l'utilisation de {{6} } mg BHV 3241 deux fois par jour a diminué de 3. 7 points, et l'utilisation de 600 mg BHV 3241 deux fois par jour a diminué de 2 .{{5 points. D'autres résultats de mesure (tels que le score complet des symptômes autonomes et l'échelle de qualité de vie MSA) ont également été améliorés en conséquence. Ces résultats cliniques sont cohérents avec les effets neuroprotecteurs du verdiperstat observés dans les modèles animaux. Verdiperstat réduit considérablement l'activité de la MPO dans le sang humain, qui est un biomarqueur permettant au médicament de se lier à sa cible. Actuellement, l'efficacité et l'innocuité du médicament sont en cours d'évaluation dans un essai clinique de phase 3.

0010010 quot; Il existe toujours un besoin très insatisfait pour le traitement des patients MSA, et nous sommes très heureux que la FDA puisse accorder une qualification accélérée au verdiperstat, 0010010 quot; a déclaré Irfan Qureshi, MD, vice-président de Biohaven Neurology. 0010010 quot; La qualification accélérée accélérera le développement du verdiperstat pour lui permettre de devenir la première option de traitement pour les patients MSA. 0010010 quot;