Nefecon (budésonide à libération ciblée) a fait une demande d'inscription aux États-Unis!

La société biopharmaceutique suédoise Calliditas Therapeutics a récemment annoncé qu'elle avait soumis une nouvelle demande de médicament (NDA) pour Nefecon (budésonide) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, qui est une nouvelle préparation orale qui cible la régulation à la baisse des IgA1 pour le traitement de la néphropathie IgA primaire (IgAN). La société cherche à demander une approbation accélérée via la voie 505 (b) (2). S'il est approuvé, Nefecon sera le premier traitement spécifiquement conçu et approuvé pour le traitement des IgAN.

Renée Aguiar Lucander, PDG de Calliditas, a déclaré:" Ceci est une étape clé dans le développement de la société GG. Nous sommes impatients de travailler avec cette agence. C'est la première fois qu'un médicament ciblant spécifiquement les IgAN est soumis à la FDA pour approbation. Je pense que nous fournissons un ensemble de données très fiable, basé sur les résultats fructueux de nos principaux essais de phase 3 et de phase 2b, qui répondaient à la fois aux critères d'évaluation principaux et secondaires. Calliditas s'est depuis longtemps engagé à développer des méthodes de traitement IgAN basées sur la précision et modifiées par la maladie. Cette méthode se concentre sur l'origine de la maladie et espère aider des milliers de patients, c'est donc aujourd'hui un jour spécial."

Nefecon est une préparation orale brevetée contenant une substance active puissante et bien connue, le budésonide, pour une libération ciblée. Selon le modèle de pathogenèse principal, la préparation est conçue pour administrer des médicaments au patch de Peyer&dans l'intestin grêle inférieur où la maladie est née. Nefecon est dérivé de la technologie TARGIT, qui permet aux substances de traverser l'estomac et les intestins sans être absorbées, et ne peut être libérée que par impulsions lorsqu'elles atteignent la partie inférieure de l'intestin grêle.

Comme le montre le grand essai de phase 2b réalisé par Calliditas, la combinaison de la dose et du profil de libération optimisé est efficace pour les patients IgAN. Outre les effets locaux efficaces, un autre avantage de l'utilisation de cette substance active est sa faible biodisponibilité, c'est-à-dire qu'environ 90% de la substance active est inactivée dans le foie avant d'atteindre la circulation systémique. Cela signifie que des médicaments à haute concentration peuvent être appliqués localement si nécessaire, mais l'exposition systémique et les effets secondaires sont très limités.

Résultats de l'essai clinique NefIgArd, partie A

Calliditas est la seule société à avoir obtenu des données positives dans les essais cliniques de phase 2b et de phase 3 randomisés, en double aveugle et contrôlés par placebo sur les IgAN.

La soumission Nefecon NDA est basée sur les données positives de la partie A de l'étude clé de phase 3 de NefIgArd. Il s'agit d'une étude multicentrique internationale, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de Nefecon et du placebo chez 200 patients adultes IgAN. Comme mentionné précédemment, par rapport au placebo, l'étude a atteint le critère principal de réduction de la protéinurie et a montré que le DFGe était stable à 9 mois. Le test NefIgArd a également montré que Nefecon était généralement bien toléré et que son innocuité était conforme aux résultats de la phase 2b. Les informations soumises comprennent également des données cliniques de l'essai de phase 2 NEFIGAN, qui ont également atteint les critères d'évaluation primaires et secondaires de l'étude NefIgArd.

Calliditas a demandé une approbation accélérée. L'approbation accélérée est un nouveau canal d'approbation des médicaments de la FDA américaine, permettant aux médicaments qui ont le potentiel de résoudre les besoins médicaux non satisfaits des principales maladies d'être approuvés sur la base d'un critère de substitution. Le point final de substitution de l'essai clé de phase 3 NefIgArd est la réduction de la protéinurie par rapport au placebo, qui est basée sur le cadre statistique de la méta-analyse de recherche clinique publiée par Thompson A et al. en 2019 pour les interventions chez les patients IgAN dans les études cliniques. Etre prêt. Une étude de confirmation conçue pour fournir des données sur les bienfaits rénaux à long terme a été entièrement recrutée et devrait être annoncée au début de 2023.