Nefecon (budésonide) a demandé à être listé dans l’UE: il a le potentiel de corriger la maladie!

La société biopharmaceutique suédoise Calliditas Therapeutics a récemment annoncé que l’Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de Nefecon (Budésonide) et a accordé une évaluation accélérée, qui est un nouveau type de budésonide Préparation orale, le médicament est un régulateur descendant IgA1, qui traite la néphropathie primaire à IgA (IgAN) par une régulation ciblée à la baisse de l’IgA1. Actuellement, Nefecon fait également l’objet d’un examen prioritaire par la FDA américaine, et l’agence prendra une décision d’examen avant le 15 septembre 2021.

S’il est approuvé, Nefecon deviendra le premier traitement spécifiquement conçu et approuvé pour le traitement des IgAN, avec un potentiel de correction de la maladie. Après approbation, Calliditas a l’intention de commercialiser indépendamment Nefecon aux États-Unis, et le médicament devrait être sur le marché en Europe au premier semestre de 2022.

Renée Aguiar Lucander, PDG de Calliditas, a déclaré : « L’acceptation de Nefecon MAA par l’EMA est une étape importante dans nos efforts pour apporter le premier médicament approuvé aux patients atteints d’IgAN. Nous sommes impatients de travailler avec l’EMA et l’objectif est d’être au premier trimestre de 2022. Obtention de l’approbation pour Nefecon. »

Nefecon est une préparation orale brevetée contenant une substance active puissante et bien connue - le budésonide - à libération ciblée. Selon le modèle de pathogenèse principal, la préparation est conçue pour délivrer des médicaments au patch de Peyer dans l’intestin grêle inférieur d’où provient la maladie. Nefecon est dérivé de la technologie TARGIT, qui permet aux substances de passer à travers l’estomac et les intestins sans être absorbées, et ne peut être libérée dans les impulsions que lorsqu’elles atteignent la partie inférieure de l’intestin grêle.

Comme le montre le vaste essai de phase 2b réalisé par Calliditas, la combinaison de la dose et du profil de libération optimisé est efficace pour les patients atteints d’IgAN. En plus des effets locaux efficaces, un autre avantage de l’utilisation de cette substance active est sa faible biodisponibilité, c’est-à-dire qu’environ 90% de la substance active est inactivée dans le foie avant d’atteindre la circulation systémique. Cela signifie que les médicaments à forte concentration peuvent être appliqués localement si nécessaire, mais l’exposition systémique et les effets secondaires sont très limités.

Résultats de l’essai clinique NefIgArd Partie A

Calliditas est la seule société à avoir obtenu des données positives dans les essais cliniques randomisés, en double aveugle et contrôlés par placebo de phase 2b et de phase 3 sur les IgAN. Les deux essais ont atteint les critères d’évaluation principaux et secondaires clés.

La soumission de Nefecon MAA est basée sur les données positives de la partie A de l’étude clé de phase 3 de NefIgArd. Il s’agit d’une étude multicentrique internationale randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de Nefecon et du placebo chez 200 patients Adultes IgAN. Comme mentionné précédemment, par rapport au placebo, l’étude a atteint le critère d’évaluation principal de la réduction de la protéinurie et a montré que le DFGe était stable à 9 mois.

Les informations soumises comprennent également des données cliniques de l’essai de phase 2 NEFIGAN, qui a également atteint les critères d’évaluation principaux et secondaires de l’étude NefIgArd. Les deux essais ont montré que Nefecon était généralement bien toléré et que les résultats des deux groupes avaient une sécurité similaire.