Le médicament d'oncologie Jazz Rylaze est approuvé par la FDA pour le traitement de la LAL et de la LBL

Il y a quelques jours, Rylaze, un médicament oncologique de Jazz Pharmaceuticals, a été approuvé par la FDA des États-Unis pour le traitement des patients pédiatriques de 1 mois et plus qui sont allergiques à l'asparaginase dérivée d'E. coli et qui ont développé une leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) ou lymphoblastique. Pour les patients adultes atteints de tumeurs (LBL), le médicament est approuvé en tant que composant d'un schéma de chimiothérapie multi-médicaments.

Aux États-Unis, environ 5 700 patients développent une LAL chaque année, et environ la moitié d'entre eux sont des enfants. On estime que 20 % des patients sont allergiques à l'asparaginase standard dérivée d'E. coli, et le traitement clinique nécessite des substituts qui peuvent être tolérés par l'organisme de ce type de patient. Selon la FDA, il y a eu un manque de thérapies alternatives dans le monde depuis de nombreuses années. Jazz Pharmaceuticals est le premier médicament approuvé par l'agence. Le médicament peut être utilisé chez les patients présentant une hypersensibilité à l'asparaginase dérivée d'E. coli, qui est un lymphoïde aigu. Une partie intégrante du schéma de chimiothérapie pour la leucémie cellulaire (LAL). Rylaze offre un choix significatif pour ces patients.

Rylaze a été approuvé sur la base de données partielles de l'essai de phase II de l'étude de phase II/III, qui a évalué différents schémas posologiques du médicament. L'étude de phase II étudie l'administration intramusculaire (IM) et la partie de phase III évaluera l'efficacité de l'administration intraveineuse de médicaments. Le centre d'excellence en oncologie de la FDA&a déclaré dans un communiqué de presse,&"Cette approbation peut fournir un élément clé des traitements potentiellement curatifs pour les enfants et les patients adultes atteints de ce type de leucémie, apportant des solutions alternatives de sources durables."

Le médicament a été désigné par la FDA comme médicament contre les maladies rares pour le traitement de la LAL/LBL en juin 2021. Après l'approbation du médicament's BLA, le médicament a rejoint le programme Real-time Oncology Review (RTOR) pour examen, qui est une initiative du Centre d'excellence en oncologie de la FDA visant à fournir aux patients des traitements contre le cancer sûrs et efficaces. Selon Jazz Pharmaceuticals, le médicament est le seul produit de traitement de l'asparaginase erwinia recombinant qui peut maintenir des niveaux cliniquement significatifs d'activité de l'asparaginase tout au long de la période de traitement. La société s'attend à ce que ce nouveau traitement soit disponible à la mi-juillet.

Le médicament a été évalué dans un essai de 102 patients qui étaient allergiques ou silencieusement inactivés à l'asparaginase dérivée d'E. coli. Le principal indicateur du test est de savoir si le patient a atteint et maintenu un certain niveau d'activité de l'asparaginase. L'étude a révélé qu'après l'injection intramusculaire de la dose recommandée de 25 mg/m² toutes les 48 heures, le niveau cible d'activité de l'asparaginase était atteint chez 94 % des patients.

Les effets indésirables les plus courants du médicament comprennent l'hypersensibilité, la toxicité pancréatique, la thrombose, les saignements et la toxicité hépatique. Une analyse rétrospective des données du groupe d'oncologie pédiatrique de plus de 8 000 patients a révélé que, que ces patients soient à haut risque ou à risque standard, les répondeurs précoces lents, en raison de la toxicité liée au médicament, les résultats de survie des patients qui n'ont finalement pas recevoir un traitement complet Une réduction significative s'est produite.

Après approbation, Jazz a déclaré qu'elle continuerait de coopérer avec la FDA et qu'elle soumettrait des données supplémentaires pour la cohorte complète de patients afin d'évaluer l'administration intramusculaire de Rylaze et d'autres mesures d'administration.