La FDA approuve Fintepla

Le 27 juin, la FDA a approuvé la solution orale d'amphétamine de flûte de Zogenix&Fintepla (anciennement ZX008) pour le syndrome de Dravet de plus de 2 ans. Cette approbation est basée sur les résultats de deux essais contrôlés en double aveugle. Fintepla réduit le nombre de spasticités par mois de 50 à 60% par rapport au placebo sur le fond de traitement standard, et le taux de réduction de l'épilepsie d'au moins 50% est également significativement plus élevé que celui du placebo. Bien que les essais cliniques portant sur un total de plus de 700 personnes n'aient pas révélé que cette dose de Fintepla provoquait une cardiotoxicité, mais en raison du cas de Fen-Phen aujourd'hui, cette approbation a deux noirs de la maladie des valves cardiaques (VHD) et de l'hypertension pulmonaire (HTAP). La boîte avertit que le produit doit être vendu via le système REMS. Fintepla a déjà reçu l'approbation prioritaire de la FDA et les qualifications de médicament orphelin. Aujourd'hui, ZGNX a d'abord obtenu l'approbation de Fintepla pour augmenter de 24%, mais les inquiétudes des investisseurs concernant l'avertissement de la boîte noire ont poussé ZGNX à glisser en dessous de 13% pour fermer.

Analyse des sources de médicaments

La maladie de Dravet&est une épilepsie sévère rare avec une incidence estimée de 1 sur 20 000 à 20 000. La plupart de cette maladie est causée par la mutation d'inactivation d'un gène appelé SCN1A (codant un canal ionique), mais il n'y a pas de médicaments pour modifier la maladie pour cette cible, et les médicaments commercialisés contrôlent essentiellement les symptômes. GW Pharma a lancé une préparation de cannabisdiol (CBD) l'année précédente. Le médicament contre la dépression post-partum de Sage, l'hormone neurostéroïde Zulresso, a également été testé dans cette maladie, et Fintepla est un agoniste des récepteurs 5HT. De toute évidence, ces médicaments ne sont pas liés à SCN1A.

Fintepla est l'un des composants de Fen-Phen, l'amphétamine, ce médicament a causé d'énormes pertes aux patients obèses et au fabricant d'origine Wyeth. Un autre procès, similaire au Médiateur de la drogue, est toujours en cours. L'année dernière, la société pharmaceutique française Servier a été accusée de sur-promotion du médicament. Il existe de nombreux exemples de retrait de médicaments du marché, et le plus connu est l'arrêt de la réaction. Le médicament qui a causé plus de 10 000 tragédies chez les bébés phoques est devenu plus tard un médicament efficace contre le myélome multiple. Son simple dérivé Revlimid est aujourd'hui le roi des médicaments à petites molécules. Un autre analogue, Pomalyst, a été approuvé pour le sarcome de Kaposi&le mois dernier. . L # 39; inhibiteur COX2 Wanluo, qui a autrefois endommagé à la fois l # 39; économie et la réputation de Merck GG, devrait également revenir dans les rivières et les lacs récemment, et est destiné à être utilisé pour l # 39; arthropathie hémophile causée par la congestion articulaire chez les patients atteints d # 39; hémophilie.

La maladie de Dravet&est une épilepsie sévère rare avec une incidence estimée de 1 sur 20 000 à 20 000. La plupart de cette maladie est causée par la mutation d'inactivation d'un gène appelé SCN1A (codant un canal ionique), mais il n'y a pas de médicaments pour modifier la maladie pour cette cible, et les médicaments commercialisés contrôlent essentiellement les symptômes. GW Pharma a lancé une préparation de cannabisdiol (CBD) l'année précédente. Le médicament contre la dépression post-partum de Sage, l'hormone neurostéroïde Zulresso, a également été testé dans cette maladie, et Fintepla est un agoniste des récepteurs 5HT. De toute évidence, ces médicaments ne sont pas liés à SCN1A. Fintepla est l'un des composants de Fen-Phen, l'amphétamine, ce médicament a causé d'énormes pertes aux patients obèses et au fabricant d'origine Wyeth. Un autre procès, similaire au Médiateur de la drogue, est toujours en cours. L'année dernière, la société pharmaceutique française Servier a été accusée de sur-promotion du médicament. Il existe de nombreux exemples de retrait de médicaments du marché, et le plus connu est l'arrêt de la réaction. Le médicament qui a causé plus de 10 000 tragédies chez les bébés phoques est devenu plus tard un médicament efficace contre le myélome multiple. Son simple dérivé Revlimid est aujourd'hui le roi des médicaments à petites molécules. Un autre analogue, Pomalyst, a été approuvé pour le sarcome de Kaposi&le mois dernier. . L # 39; inhibiteur COX2 Wanluo, qui a autrefois endommagé à la fois l # 39; économie et la réputation de Merck GG, devrait également revenir dans les rivières et les lacs récemment, et est destiné à être utilisé pour l # 39; arthropathie hémophile causée par la congestion articulaire chez les patients atteints d # 39; hémophilie. Hier, il a été mentionné qu'une mauvaise utilisation ou une optimisation inadéquate du premier médicament aurait un impact négatif sur l'ensemble du mécanisme. La liste de Fintepla peut rendre les agonistes des récepteurs 5HT plus sûrs d'accorder plus d'attention au traitement de cette maladie grave. L'amphétamine, un analogue plus sûr de Belviq, est commercialisée en tant que médicament amaigrissant, mais elle a d'abord été vendue à Eisai en raison de faibles ventes. Cette année, on lui a demandé de se retirer du marché en raison du risque de tumeur. Bien que Belviq ait montré un faible niveau de risque de tumeur grâce à une analyse rétrospective, il est certainement meilleur que Fintepla. Si la dose est également réduite, cela peut être efficace pour l'épilepsie. La sécurité doit être dominante.

L # 39; utilisation hors AMM de la fluamphétamine avant l # 39; incident et l # 39; évaluation de la caractérisation chez le poisson zèbre a ensuite joué un rôle important dans son nom correct, mais une raison importante est que la maladie de Dravet&est plus grave que la perte de poids et peut tolérer certains côtés effets. La question de savoir si un médicament vaut la peine d'être utilisé est plus risquée et plus bénéfique. La médecine d # 39; urgence et le diabète de l # 39; ICU&avec plus d # 39; une douzaine de types de médicaments ont des exigences de sécurité complètement différentes. L'apparition des patients Dravet est précoce (environ un an), fréquente et douloureuse, grave peut entraîner la mort. De plus, la grande majorité des patients ont considérablement ralenti leur développement intellectuel après le début de l'épilepsie, ce qui est un fardeau énorme. L'année dernière, Johnson& La préparation en poudre K de Johnson&Spravato a été approuvée pour la dépression sévère. Ces médicaments qui ont causé beaucoup de tort aux patients peuvent être réinventés. Cela montre que peu importe qu'il s'agisse d'un médicament magique comme la metformine ou d'une épine comme la fenfluramine, il faut du temps et des recherches ardues pour trouver la meilleure utilisation d'un produit. Si la recherche est suffisante, la frontière entre les médicaments et les médicaments peut ne pas être aussi grande qu'on l'imagine.