Iptacopan CAS 1644670-37-0

Description du produit :

Nom du produit : Iptacopan CAS 1644670-37-0

 

Synonymes :

4-[(2S,4S)-4-éthoxy-1-[(5-méthoxy-7-méthyl-1H-indol-4-yl l'acide )méthyl]pipéridin-2-yl]benzoïque ;

 

Propriétés chimiques et physiques :

Aspect : poudre blanche à blanc cassé

Test : supérieur ou égal à 99.0 %

Point d'ébullition : 599,1 degrés

Densité : 1,25 g/cm3

Solubilité : DMSO : 50.0 (Conc. maximale mg/mL) ; 118,34 (Conc. maximale mM)

 

Utilisations

L'iptacopan est un inhibiteur du facteur B à petite molécule précédemment étudié comme traitement potentiel de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) rare, une maladie sanguine, en inhibant le facteur B du complément. Le facteur B est un régulateur positif de la voie alternative du complément, où il active la convertase C3. et ensuite la convertase C5. Ceci est particulièrement important dans le cas de l’HPN, où l’une des caractéristiques de la maladie est la mutation du gène PIGA. En raison de cette mutation, tous les érythrocytes de la descendance seront dépourvus des protéines ancrées au glycosyl phosphatidylinositol qui ancrent normalement deux protéines membranaires, CD55 et CD59, qui protègent les cellules sanguines contre la voie alternative du complément.



De plus, l'iptacopan a l'avantage de cibler le facteur B, qui n'affecte que la voie alternative du complément, laissant la voie classique et la voie des lectine intactes pour que l'organisme puisse continuer à développer des réponses immunitaires adéquates contre les agents pathogènes.



Le 6 décembre 2023, Iptacopan sous la marque Fabhalta a été approuvé par la FDA pour le traitement des adultes atteints d'HPN. Cette approbation s'appuie sur les résultats favorables obtenus dans les études de phase III APPL-PNH et APPOINT-PNH, dans lesquelles respectivement 82,3 % et 77,5 % des patients ont présenté une amélioration soutenue de l'hémoglobine sans transfusion.

 

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• Une paire de: Adagrasib CAS 2326521-71-3
• Un article: Danicopan CAS 1903768-17-1