La FDA des États-Unis a accordé la certification de thérapie révolutionnaire ALK-001 (C20-D3-Vitamine A) !

Alkeus Pharmaceuticals a récemment annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à ALK-001 (C20-D3-vitamine A) la désignation de thérapie révolutionnaire (BTD) pour le traitement de la maladie de Stargardt's (STGD) . Il convient de mentionner que l'ALK-001 est le seul médicament approuvé pour le traitement BTD de la maladie de Stargard &. Actuellement, il n'existe aucun traitement approuvé pour la maladie de Stargard &. Auparavant, la FDA a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) ALK-001.

BTD est un nouveau canal d'examen des médicaments de la FDA, qui vise à accélérer le développement et l'examen de nouveaux médicaments pour le traitement de maladies graves ou potentiellement mortelles, et il existe des preuves cliniques préliminaires que par rapport aux médicaments de traitement existants, les nouveaux médicaments qui peuvent améliorer considérablement l'état de la maladie. Les médicaments obtenus par BTD peuvent recevoir des conseils plus étroits, y compris des hauts responsables de la FDA pendant la recherche et le développement, et sont éligibles pour un examen continu et un examen prioritaire potentiel pendant l'examen pour garantir que les patients reçoivent de nouvelles options de traitement dans les plus brefs délais.

L'ALK-001 (C20-D3-Vitamine A) est une vitamine A chimiquement modifiée utilisée pour traiter diverses maladies dégénératives de la rétine. Le médicament est pris une fois par jour et les données cliniques montrent que l'ALK-001 peut retarder en toute sécurité la progression de la maladie de Stargard tout en maintenant une circulation visuelle normale.

La maladie de Stargard's est une maladie dégénérative rétinienne héréditaire progressive qui peut entraîner une perte de vision irréversible et la cécité. C'est une maladie rare et grave. Les symptômes commencent généralement dans l'enfance ou l'adolescence. Presque tous les patients diagnostiqués avec cette maladie deviendront légalement aveugles.

La FDA a accordé l'ALK-001 BTD sur la base d'un examen des données d'un essai clinique de phase 2 randomisé en double aveugle contrôlé par placebo. Les données de cet essai et d'autres études en cours devraient être publiées plus tard cette année.

En plus de la maladie de Starger's, des essais cliniques d'ALK-001 pour le traitement de patients atteints de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA) sont également en cours. Aux États-Unis, la DMLA est la première cause de cécité inévitable.

Le Dr Leonide Saad, PDG d'Alkeus Pharmaceuticals, a déclaré : & : « Atteindre une désignation thérapeutique révolutionnaire est une étape décisive dans le domaine de la maladie de Stargard &. Les résultats de notre essai clinique de phase 2 sont une soumission réglementaire pour ALK-001 pour le traitement de la maladie de Stargard &. Et l'approbation fournit une base solide. Nous sommes impatients de travailler avec la FDA et d'autres agences de réglementation afin que nous puissions apporter ALK-001 aux patients dès que possible."