La thérapie unique à l'hydroxybutyrate cationique Xywav (Hydroxybutyrate de calcium, de magnésium, de potassium et de potassium) Succès clinique de phase 3!

Jazz Pharmaceuticals a récemment annoncé les résultats positifs d'une étude de phase 3 évaluant la solution buvable Xywav (sodium, potassium, magnésium, calcium, JZP-258) pour le traitement de l'hypersomnie idiopathique (IH) chez les adultes. Auparavant, la FDA avait accordé à Xywav le statut Fast Track (FTD) pour le traitement de la narcolepsie idiopathique (IH) en septembre 2020, qui est une maladie neurologique chronique caractérisée par une somnolence excessive, des besoins de sommeil incontrôlables ou une somnolence diurne qui dure au moins 3 mois, même lorsque le sommeil est suffisant ou prolongé la nuit.

L'annonce est une étude de phase 3 randomisée, multi-pays, en double aveugle, multicentrique, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de Xywav dans le traitement de patients adultes atteints de narcolepsie idiopathique. Les patients inclus dans l'étude ont montré une somnolence diurne excessive, caractéristique typique de la narcolepsie idiopathique. La conception de l'étude comprenait une période de titration et d'optimisation de 14 semaines, une période de dose stable de Xywav de 2 semaines, suivie d'une randomisation 1: 1 pour recevoir Xywav ou un placebo pendant 2 semaines. Après avoir terminé la période de traitement en double aveugle contrôlée par placebo, le patient est entré dans une période d'extension de sécurité en ouvert de 24 semaines.

Tous les patients ont été traités par Xywav pendant la période de titration en ouvert, et des améliorations cliniquement significatives ont été observées sur l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS). Un total de 115 patients ont été recrutés dans la partie de retrait randomisé de l'étude, et l'impression de changements globaux chez les patients avec le critère d'évaluation principal ESS et les critères d'évaluation secondaires clés (PGIc) et l'échelle de gravité de l'hypersomnie idiopathique (IHSS) a été mesurée. Les patients prenant Xywav ont montré un maintien de l'efficacité cliniquement significatif en termes d'ESS, PGIc et IHSS, tandis que les patients sous placebo ont présenté une aggravation statistiquement significative de l'état de Xywav' ESS (p< 0,0001),="" pgic="" (p<="" ;="" 0,0001),="" ihss=""><>

La sécurité dans cette étude est cohérente avec la sécurité connue de Xywav et aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé dans cette population. Jazz annoncera les données de cette étude de phase 3 lors d'une prochaine conférence médicale, et ces données seront incluses dans une nouvelle demande de médicament supplémentaire (sNDA) qui doit être soumise à la FDA au premier trimestre de 2021.

Le Dr Robert Iannone, vice-président exécutif de la recherche et du développement de Jazz, a déclaré:" Nous sommes ravis de ces résultats convaincants et du degré d'amélioration observé dans l'étude, en particulier pour la population de narcolepsie idiopathique qui n'a actuellement aucune option de traitement approuvée . Nous sommes très reconnaissants aux patients et chercheurs participant à la recherche, et nous sommes impatients de coopérer rapidement avec la FDA pour fournir Xywav aux patients dès que possible. Depuis 15 ans, Jazz est à la pointe de la médecine du sommeil. Notre objectif est d'innover et de changer la vie des patients. Nous nous engageons à servir ceux qui n'ont pas ou les patients souffrant de troubles du sommeil sévères avec un traitement limité apportent de nouvelles options."

En juillet 2020, Xywav a été approuvé par la FDA américaine pour le traitement de la cataplexie ou de la somnolence diurne excessive (EDS) chez les patients atteints de narcolepsie (narcolepsie) âgés de 7 ans et plus.

Xywav est un produit d'hydroxybutyrate avec un composant cationique unique (calcium, magnésium, potassium et sodium), qui a la même concentration d'acide hydroxybutyrique par rapport à la plage posologique recommandée de 6-9 grammes d'oxybate de sodium, mais peut réduire 92% du sodium, soit environ 1000 -1500mg / nuit. Bien que le mécanisme exact de Xywav ne soit toujours pas clair, l'effet thérapeutique de Xywav sur la cataplexie et l'EDS serait médié par l'action du GABAB sur les neurones noradrénergiques et dopaminergiques et les neurones corticaux thalamiques pendant le sommeil.

L'oxybate de sodium contient un avertissement de teneur élevée en sodium. Il était auparavant le seul produit approuvé pour le traitement de la cataplexie et de l'EDS chez les patients de 7 ans et plus atteints de narcolepsie, et a été désigné par l'American Academy of Sleep Medicine (AASM) comme un traitement standard de la cataplexie et de l'EDS.

La narcolepsie (narcolepsie) est une maladie neurologique chronique incurable. Au fil du temps, le fardeau de la maladie peut avoir un impact profond sur la santé des patients. De nombreux patients peuvent éprouver plusieurs années avant d'obtenir le bon diagnostic, ce qui peut avoir un impact significatif sur leur vie quotidienne. La maladie est une maladie à vie, il est donc très important d'avoir de nouvelles options pour aider à traiter le SED et la cataplexie.

Xywav a été développé spécifiquement pour fournir un traitement à l'acide oxybutyrique à faible teneur en sodium pour les patients atteints de narcolepsie, et il n'y a pas d'avertissement concernant la teneur en sodium, le médicament deviendra une nouvelle norme de soins. Pour les patients adultes et pédiatriques, Xywav propose une variété de schémas posologiques. Les prescripteurs peuvent titrer Xywav en différentes doses que les patients doivent prendre la nuit. Lorsque le patient passe d'un traitement à l'oxybate de sodium à un traitement par Xywav, la dose initiale de traitement et le calendrier de Xywav sont les mêmes que ceux de l'oxybate de sodium (en grammes en grammes) et peuvent être titrés au besoin en fonction de l'efficacité et de la tolérabilité.