Le Royaume-Uni approuve la troisième indication de l'épidyolex : le traitement de l'épilepsie liée à la sclérose tubéreuse de Bourneville !

GW Pharma, une filiale de Jazz Pharmaceuticals, est un leader mondial dans la recherche et le développement de produits thérapeutiques cannabinoïdes dérivés de plantes. Elle s'engage à découvrir, développer et commercialiser de nouveaux médicaments thérapeutiques à partir du cannabis. Récemment, GW Pharma a annoncé que la Medicines and Health Products Administration (MHRA) du Royaume-Uni a approuvé une nouvelle indication pour les préparations orales liquides d'Epidyolex (cannabidiol, CBD) : en tant que traitement adjuvant pour les patients âgés de ≥ 2 ans. Convulsions associées au syndrome de la sclérose tubéreuse de Bourneville (SCT).

L'approbation de la MHRA s'applique à l'Angleterre, au Pays de Galles et à l'Écosse. On estime qu'il y a 3700-11.000 patients TSC au Royaume-Uni. Le TSC peut provoquer jusqu'à 85 % des patients à développer une épilepsie, et jusqu'à 60 % d'entre eux ne répondent pas aux médicaments antiépileptiques standard. L'approbation de la MHRA's de l'indication Epidyolex TSC est une avancée majeure pour la population de patients TSC au Royaume-Uni, dont beaucoup pourront bénéficier de cette nouvelle thérapie.

GW a initialement obtenu l'autorisation de mise sur le marché d'Epidylex au Royaume-Uni en septembre 2019 : pour les patients ≥ 2 ans, traitement adjuvant des crises associées au syndrome de Lennox-Gastaut (LGS) et au syndrome de Dravet (DS). Cette approbation d'indication TSC marque la quatrième approbation d'indication de médicament cannabinoïde pour GW au Royaume-Uni.

En février de cette année, Jazz Pharma a annoncé l'acquisition de GW Pharma pour 7,2 milliards de dollars US. Il s'agit de la plus importante acquisition dans l'industrie du cannabis à ce jour et une étape clé pour Jazz pour entrer dans le domaine pharmaceutique des cannabinoïdes. Après la fusion, Jazz deviendra un leader dans le domaine des neurosciences.

Epidyolex/Epidiolex est le premier médicament cannabinoïde d'origine végétale approuvé pour le traitement de l'épilepsie aux États-Unis et en Europe. Le médicament est une préparation orale liquide d'extrait de CBD de haute pureté. Le CBD est un ingrédient non psychologique dérivé de la plante de chanvre et a une variété d'effets pharmacologiques sur le système nerveux. Un grand nombre d'études ont montré que le CBD a des activités antiépileptiques et anticonvulsivantes évidentes, et a moins d'effets secondaires que les médicaments antiépileptiques existants.

Aux États-Unis, Epidiolex a été approuvé pour 3 indications : chez les patients de ≥ 1 an, traitement adjuvant des crises convulsives liées au LGS, DS et TSC. En Europe, Epidyolex a également été approuvé pour 3 indications : (1) en tant que traitement adjuvant chez les patients âgés de ≥ 2 ans pour traiter les crises associées à la TSC ; (2) en tant que médicament adjuvant en association avec le clobazam , Utilisé pour les patients âgés de ≥ 2 ans pour traiter les convulsions liées au LGS et au DS. Aux États-Unis et dans l'Union européenne, Epidylex/Epidiolex a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement des crises liées au DS, au LGS et au TSC. Chaque maladie est un type d'épilepsie rare, grave et réfractaire aux médicaments survenant dans l'enfance.

La TSC est une maladie génétique rare et grave qui survient pendant l'enfance. L'épilepsie est la caractéristique neurologique la plus courante de la TSC. La TSC peut provoquer l'épilepsie chez jusqu'à 85 % des patients, et jusqu'à 60 % des patients ne répondent pas aux médicaments antiépileptiques standard et présentent des crises épileptiques résistantes aux médicaments. Il existe un besoin important de nouveaux traitements pour traiter les crises associées à la TSC. Les données d'une étude clinique de phase III ont montré que par rapport au placebo, Epidiolex réduisait significativement les crises réfractaires liées aux TSC (y compris focales et généralisées) et améliorait l'état général du patient. Epidyolex/Epidiolex fournira une option de traitement importante pour la population de patients atteints de TSC.