En Février 2021, Le premier lot du monde de 7 nouveaux médicaments, le quatrième CAR-T Thérapie Breyanzi a été approuvé par la FDA

Selon la base de données mondiale sur les médicaments de Yaodu, en février 2021, 7 nouveaux médicaments ont été approuvés pour la commercialisation pour la première fois dans le monde, qui ont tous été approuvés par la FDA. Parmi eux, il y a 5 nouvelles entités moléculaires, un anticorps et une thérapie cellulaire.

La quatrième thérapie CAR-T au monde Lisocabtagene maraleucel (nom commercial: Breyanzi)

Nouveau médicament contre le lymphome Umbralisib (nom commercial: Ukoniq)

Trilaciclib, un nouveau médicament pour la protection de la moelle osseuse en chimiothérapie (nom commercial: COSELA)

Nouveau médicament hypolipidémiant Evinacumab (nom commercial: EVKEEZA)

Casimersen, un nouveau médicament pour la dystrophie musculaire progressive de Duchenne (nom commercial: Amondys 45)

Un nouveau médicament pour l’insuffisance de cofacteur de molybdène type A : Fosdenopterin (nom commercial : Nulibry)

Nouvelle thérapie pour le myélome (médicament conjugué au peptide) Melflufen (nom commercial: Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi) est un récepteur inhibiteur des lymphocytes T du récepteur chimérique (iCAR) ciblé par cd19 développé par BMS et approuvé pour une utilisation chez les patients adultes atteints d’un traitement diffus rechuté/réfractaire contre le lymphome à grandes cellules B (DLBCL).

Breyanzi est la quatrième thérapie CAR-T approuvée au monde. Précédemment, il a été accordé la désignation de thérapie de percée par FDA, désignation avancée de thérapie de médecine régénérative (RMAT), lymphome diffus de grande cellule B, et lymphome folliculaire de centre. 4 qualifications orphelines de drogue pour le lymphome médiastinal primaire de B-cellule et le lymphome de cellules de manteau. La particularité est que le rapport des lymphocytes T CD8 positifs et CD4 positifs (1:1) dans la thérapie peut être efficacement contrôlé, de manière à mieux contrôler les effets secondaires de la thérapie cellulaire.

02Umbralisib

Umbralisib a été développé par TG Therapeutics et est approuvé pour le traitement des patients atteints d’un lymphome de zone marginale rechuté/réfractaire (MZL) qui ont déjà reçu au moins un traitement anti-CD20, ainsi que des patients récidânés/réfractaires qui ont reçu au moins une thérapie systémique de troisième ligne chez les patients adultes passés atteints d’un lymphome folliculaire (FL).

L’umbralisib est le premier inhibiteur oral approuvé de PI3Kδ/CK1ε. Il a précédemment obtenu la qualification accélérée, la qualification orpheline de drogue, la qualification d’examen prioritaire et la désignation de thérapie de percée accordée par FDA des ETATS-UNIS.

03Trilaciclib

Trilaciclib est un inhibiteur cdk4/6 à action courte et réversible développé par G1 Therapeutics. Il est approuvé pour prévenir la suppression de la moelle osseuse causée par la chimiothérapie chez les patients adultes atteints de propagation d’un cancer du poumon à petites cellules.

Trilaciclib est le premier et le seul produit au monde qui est administré prophylactiquement pendant la chimiothérapie pour protéger la moelle osseuse et le système immunitaire. On s’attend à ce qu’il soit employé comme supplément aux méthodes de chimiothérapie de base pour couvrir une population plus large de patient.

En août 2020, Simcere Pharmaceuticals a conclu un accord de licence exclusif avec G1 et a obtenu les droits de développement et de commercialisation de Trilaciclib pour toutes les indications dans la région de la Grande Chine.

04Evinacumab

Evinacumab a été développé par Regeneron et est approuvé pour le traitement des enfants de 12 ans et plus ou des adultes atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygous (HoFH).

Evinacumab est un anticorps monoclonal entièrement humain ciblant la protéine 3 de l’angiopoïétine (ANGPTL3). Il s’agit d’un médicament hypolipidémiant avec un nouveau mécanisme qui accélère indirectement la dégradation de la graisse corporelle en inhibant ANGPTL3. Avant cela, il a obtenu la qualification de médicament orphelin, la qualification d’examen prioritaire et la désignation de thérapie révolutionnaire accordée par la FDA, et est le premier inhibiteur ANGPTL3 à être commercialisé.

05Casimersen

Casimersen est une thérapie antisens oligonucléotide ciblant dystroglycan. Il a été développé par Sarepta Therapeutics et a été approuvé pour traiter duchenne' dystrophie musculaire progressive de s avec l’exon de mutation de gène 45 sautant. C’est le premier médicament approuvé pour ce type de patients génétiquement mutés DMD.

Casimersen a été approuvé pour utiliser le canal d’approbation accélérée cette fois. Le médicament a obtenu la qualification accélérée accordée par la FDA, la qualification d’examen prioritaire et la qualification de médicament orphelin.

06Fosdenopterin

Fosdenopterin a été développé par Origin Biosciences et a été approuvé pour réduire le risque de décès dû à l’insuffisance de cofacteur de molybdène de type A (MoCD). C’est le premier traitement innovant approuvé par la FDA pour le traitement du type A MoCD, et il a été accordé une désignation de thérapie révolutionnaire par la FDA Avec l’approbation des maladies pédiatriques rares, Origin a également reçu un bon d’examen prioritaire d’une valeur de plus de 100 millions émis par la FDA.

Le MoCD de type A est une maladie héréditaire récessive autosomique causée par l’interruption de la synthèse du cofacteur du molybdène, ce qui est extrêmement rare. Les patients sont habituellement des enfants en bas âge avec l’encéphalopathie grave et les saisies insurmontables, avec la mortalité élevée et un temps médian de survie de 4 ans. Auparavant, la seule option de traitement était les soins de soutien et le traitement des complications causées par la maladie.

La fosdenopterine est une thérapie de remplacement du substrat qui peut remplacer le CPMP et permettre à l’étape de synthèse du cofacteur du molybdène de se poursuivre. Il active les enzymes cofactrices dépendantes du molybdène tout en éliminant les sulfites, en réduisant les symptômes du système nerveux central, puis en réduisant le taux de mortalité des patients atteints de moCD de type A.

07Melflufen

Le melflufène (également connu sous le nom de flufenamide de Melphalan) a été développé par Oncopeptides. Le 26 février, la FDA a approuvé son utilisation en association avec la dexaméthasone pour le traitement des patients adultes atteints d’un myélome multiple récidlé/réfractaire (MM). Il s’agit du premier médicament conjugué anticancéreux au peptide approuvé par la FDA. Il a déjà été accordé examen prioritaire et le statut de médicament orphelin par la FDA.

Cette approbation est fondée sur les résultats de l’essai clinique pivot de phase 2 HORIZON. Dans cet essai clinique, 157 patients présentant le MM rechuté/réfractaire ont reçu la thérapie de combinaison de Pepaxto et dexaméthasone. Les résultats des tests ont montré que la thérapie combinée a atteint un taux global de rémission de 23,7%, et la durée médiane de la rémission était de 4,2 mois.

Le melflufène est un médicament conjugué au peptide « premier de sa catégorie ». Il utilise la plate-forme exclusive de conjugué peptide-médicament d’Oncopeptides (PDC) pour coupler l’agent aldylating felphalan avec des peptides ciblant l’aminopeptidase. Ensemble. Le melflufène peut être rapidement pris par les cellules DE MM en raison de sa lipophilicity, et puis est rapidement hydrolysé par peptidase intracellulairement, libérant de ce fait un agent alcalin hydrophilique.

L’aminopeptidase est surexprimée dans les cellules tumorales, en particulier dans les cancers avancés ou les tumeurs avec des complexes à forte mutation. Dans les expériences in vitro, le melflufène peut augmenter la concentration d’agent alcalin dans les cellules, et sa capacité à tuer les cellules MM est 50 fois plus élevée que celle de l’agent alcalin qu’il transporte.