La FDA américaine approuve Isturisa (osilodrostat), le premier médicament qui résout directement la sécrétion excessive de cortisol!

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a récemment approuvé l'® d’Isturisa (osilodrostat, comprimé oral) pour le traitement des patients adultes atteints du syndrome de Cushing (CS), en particulier : la chirurgie pituitaire ne peut pas être pratiquée, ou la chirurgie a été pratiquée. Patients adultes qui sont encore malades. Cushing' syndrome de s (CS) est une maladie rare provoquée par la sécrétion excessive de cortisol par les glandes surrénales. Isturisa est le premier médicament approuvé par la FDA qui résout directement la production excessive de cortisol en bloquant l’hydroxylase de 11 et en empêchant la biosynthèse du cortisol.

Isturisa® fournira 1 mg, 5 mg et 10 mg de comprimés enduits de film. L’avantage de l’Isturisa® est qu’il peut contrôler ou normaliser les niveaux de cortisol chez les patients adultes CS, et a une sécurité gérable, ce qui rend ce produit une option de traitement précieux pour les patients CS.

Isturisa a été développé par Novartis. En juillet 2019, la société a vendu trois médicaments endocriniens à la société pharmaceutique italienne Recordati pour 390 millions de dollars : Isturisa, deux médicaments anticonturaux Signifor (pasireotide diaspartate) et les médicaments à action prolongée Signifor LAR (pasireotide) pamoate).

Dans l’Union européenne, Isturisa a été approuvé en janvier 2020 pour le traitement du syndrome endogène de cédage (CS) chez l’adulte. L’ingrédient pharmaceutique actif d’Isturisa® est l’osilodrostat, un inhibiteur de synthèse de cortisol qui agit en inhibant l’hydroxylase de 11, qui est responsable de l’étape finale de la biosynthèse du cortisol surrénal. Aux États-Unis et dans l’Union européenne, Isturisa a obtenu le statut de médicament orphelin.

osilodrostat formule structurelle chimique (Source: medchemexpress.cn)

Les données de l’ensemble du programme clinique indiquent qu’Isturisa peut normaliser les niveaux de cortisol chez la plupart des patients et améliorer les diverses caractéristiques cliniques et la qualité de vie de la maladie, offrant ainsi des avantages cliniques importants dans les domaines où les besoins médicaux ne sont pas satisfaits. En particulier, dans l’étude LINC-3, à la fin de la période de retrait aléatoire de 8 semaines (semaine 34), la proportion de patients dans le groupe Isturisa qui sont restés dans la gamme normale de corticostéroïdes était significativement plus élevée que dans le groupe placebo (86,1% contre 29,4%). Le contrôle de niveau de cortisol est l’objectif principal des patients de CS. Dans l’étude, les réactions indésirables les plus courantes d’Isturisa étaient l’insuffisance surrénale, le mal de tête, les vomissements, les nausées, la fatigue et l’oedème.

Mary Thanh Hai, MD, directeur par intérim de la deuxième salle du Centre de la FDA pour l’évaluation et la recherche de médicaments, a déclaré: «FDA soutient le développement de traitements sûrs et efficaces pour les maladies rares. Ce nouveau traitement peut aider les patients atteints du syndrome de Cushing, qui est une maladie rare, la production excessive de cortisol met les patients à risque d’autres problèmes médicaux. En aidant les patients à atteindre des niveaux normaux de cortisol, ce médicament est une option de traitement importante pour les adultes atteints de la maladie de Cushing. "

Symptômes du syndrome de CS-Cushing (Source d’image : omicsonline.org)

Selon Baidu Encyclopedia, le syndrome de Cushing (CS) est également connu sous le nom d’hypercortisolisme (hypercortisolisme). Dans le passé, certaines personnes l’appelaient aussi le syndrome de Cushing. Cortisol) produit une série de manifestations cliniques, également connues sous le nom de syndrome endogène de Cushing. L’âge d’incidence élevé est de 20 à 40 ans, et le rapport entre l’incidence homme-femme est d’environ 1: 3.

Selon son étiologie, il peut être divisé en deux types : ACTH dépendant et non dépendant. Les principales manifestations sont le visage de la pleine lune, l’apparence sanglante, l’obésité centripète, l’acné, les stries violettes, l’hypertension artérielle, le diabète secondaire et l’ostéoporose. En outre, l’application à long terme de glucocorticoïdes à haute dose ou d’abus d’alcool à long terme peut également causer des manifestations cliniques semblables au syndrome de Cushing, connu sous le nom exogène, dérivé de drogue, ou Cushing-like syndrome.