L'US FDA a approuvé Arcalyst: pour le traitement des patients ≥ 12 ans, et réduire le risque de récidive!

Kiniksa Pharma est une société biopharmaceutique américaine dont les actifs en pipeline sont conçus pour réguler les voies immunitaires afin de traiter une variété de maladies. Récemment, la société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé Arcalyst (rilonacept) pour les enfants et les adultes de 12 ans et plus pour traiter la péricardite récurrente et réduire le risque de récidive. Pour réduire le risque de récidive chez les adultes et les enfants de 12 ans et plus. Le lancement commercial est prévu en avril 2021. Kiniksa s'attend à ce qu'Arcalyst soit officiellement répertorié en avril 2021.

Il est particulièrement intéressant de mentionner qu'Arcalyst est le premier et le seul médicament approuvé par la FDA américaine pour le traitement de la péricardite récurrente. Arcalyst est une protéine de fusion recombinante injectée hebdomadairement par voie sous-cutanée qui peut bloquer la signalisation de l'interleukine-1α (IL-1α) et de l'interleukine-1β (IL-1β).

La péricardite récurrente est une maladie débilitante qui perturbe la vie des patients. Les données montrent que la péricardite récurrente provient de la physiopathologie de l'auto-inflammation intrinsèque médiée par IL-1α et IL-1β. Cette approbation soutient le concept de stratégies de traitement immunomodulateur ciblé et marque un changement dans la prise en charge des patients atteints de cette maladie dévastatrice.

L # 39; approbation d # 39; Arcalyst par la FDA&pour le traitement de la péricardite récurrente est basée sur les données positives de l # 39; étude de phase 3 RHAPSODY. Cette étude est un essai clé de phase 3 d'Arcalyst dans le traitement de la péricardite récurrente. RHAPSODY a atteint le critère d'évaluation principal prédéfini (délai jusqu'à la première récidive de la péricardite) et tous les critères d'efficacité primaires et secondaires au cours de la période d'attente aléatoire, et ils étaient statistiquement significatifs.

Les données montrent que le traitement par Arcalyst a amélioré de manière cliniquement significative les résultats liés aux besoins médicaux non satisfaits importants dans la péricardite récurrente. Dès la première dose, la douleur et l'inflammation rapportées par le patient ont été rapidement et continuellement réduites. Le délai médian entre le début du traitement et la réponse au traitement était de 5 jours et le taux de réponse au traitement était de 97%. Le risque d'événements de péricardite récidivants chez les patients randomisés pour un traitement par Arcalyst a été réduit de 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" des="" jours="" d'essai="" n'avaient="" pas="" de="" douleur="" ou="" au="" plus="" une="" douleur="" légère,="" contre="" 40%="" dans="" le="" groupe="" placebo="">< 0,0001)="" 0,0001).="" dans="" l'étude,="" les="" effets="" indésirables="" les="" plus="" courants="" étaient="" les="" réactions="" au="" site="" d'injection="" et="" les="" infections="" des="" voies="" respiratoires="" supérieures.="" les="" données="" de="" l'étude="" rhapsody="" ont="" été="" publiées="" dans="" la="" revue="" médicale="" internationale&"new="" england="" journal="" of="" medicine="" gg".="" (nejm),="" et="" en="" même="" temps="" annoncé="" lors="" de="" la="" réunion="" scientifique="" 2020="" de="" l'american="" heart="">

Arcalyst a été découvert par Regeneron Pharma et a reçu l'approbation préliminaire de la FDA en février 2008 pour le traitement du syndrome périodique associé à la pyridine froide (CAPS), y compris le syndrome auto-inflammatoire au froid familial (FCAS) et le syndrome de Muckle-Wells (MWS, un rare héréditaire périodique syndrome de fièvre), approuvé par la suite en décembre 2020 pour les patients présentant un déficit du récepteur de l'interleukine-1 (récepteur de l'IL-1) (DIAR) Maintenir la rémission.

Kiniksa a obtenu la licence Arcalyst de Regeneron en 2017 pour l'évaluation de maladies supposées être médiées par l'IL-1α et l'IL-1β, y compris la péricardite récurrente. Comme indiqué dans le contrat de licence Arcalyst, une fois que la FDA a approuvé la péricardite récurrente, Kiniksa est responsable des ventes et de la distribution d'Arcalyst&aux États-Unis, y compris CAPS et DIRA, et distribuera également les bénéfices avec Regeneron.

La péricardite récurrente est une maladie cardiovasculaire auto-inflammatoire douloureuse, se manifestant généralement par une douleur thoracique, souvent accompagnée de modifications de la conduction électrique et parfois d'un épanchement autour du cœur, appelé épanchement péricardique. Les patients qui développent des épisodes supplémentaires de péricardite après une période asymptomatique de 4 à 6 semaines ou plus sont identifiés comme une péricardite récurrente. Les symptômes de la péricardite récurrente affectent la qualité de vie, restreignent l'activité physique et entraînent de fréquentes visites aux urgences et des hospitalisations. Les données montrent qu'environ 40 000 patients aux États-Unis recherchent et reçoivent un traitement pour une péricardite récurrente chaque année. Dans ce groupe, environ 14 000 patients ont connu un deuxième événement ou un événement ultérieur (rechute) en raison d'une maladie interne persistante ou d'une réponse insuffisante aux thérapies traditionnelles (comme les anti-inflammatoires non stéroïdiens, la colchicine et les corticostéroïdes).