L'agoniste oral des récepteurs de la thrombopoïétine de deuxième génération Doptelet a été approuvé par l'Union européenne!

La société pharmaceutique suédoise Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) a récemment annoncé que la Commission européenne (CE) avait approuvé l'élargissement du champ d'application de Doptelet (avatrombopag) pour le traitement de maladies primaires inefficaces contre d'autres traitements (comme les corticostéroïdes). , immunoglobulines) Patients adultes atteints de thrombopénie immunitaire chronique (PTI).

La thrombocytopénie immunitaire (PTI) est une maladie auto-immune caractérisée par une faible numération plaquettaire, entraînant un risque accru d'ecchymoses et de saignements. On estime que 100 personnes sur un million souffrent de PTI, et lorsque les symptômes persistent pendant plus de 12 mois, la maladie est considérée comme chronique. L'incidence du PTI primaire dans la population adulte est de 3,3 pour 100 000 personnes par an. À l'heure actuelle, il n'existe aucun remède pour le PTI. Ces patients rechutent généralement après avoir reçu divers traitements et ont encore besoin de médicaments pour réduire le risque d'hémorragie clinique majeure.

L # 39; ingrédient pharmaceutique actif de Doptelet GG, l # 39; avatrombopag est un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine orale (TPO-RA) de deuxième génération, une fois par jour, qui peut imiter les effets de la TPO, qui est le principal régulateur de la production normale de plaquettes.

Aux États-Unis, Doptelet a été approuvé par la FDA en mai 2018 pour le traitement de la thrombocytopénie chez les patients adultes atteints de maladie hépatique chronique (CLD) qui envisagent de subir une intervention chirurgicale. En juin 2019, la FDA a approuvé l'élargissement du champ d'application de Doptelet pour le traitement de la thrombocytopénie chez les patients adultes atteints de thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI) qui n'ont pas répondu aux traitements antérieurs. Dans l'Union européenne, Doptelet a été approuvé en juin 2019 pour une utilisation chez les patients adultes atteints de CLD qui prévoient de subir une chirurgie invasive pour traiter une thrombopénie sévère.

Ravi Rao, directeur médical de SOBI et directeur de R& D, a déclaré: «L'approbation par l'UE de Doptelet pour les indications ITP est une étape importante pour les patients ITP dans toute l'Europe. Il existe des besoins médicaux importants dans la population de patients ITP qui n'ont pas été satisfaits. Cette approbation est très importante. C'est une excellente occasion pour nous d'offrir aux patients une nouvelle option de traitement. Doptelet fournira aux patients et aux experts médicaux un nouveau plan de traitement oral sans aucune restriction sur les types d'aliments."