Progrès significatifs en dix ans de traitement aigu radical : BXCL501 (film sublingual dexmedetomidine) est en cours de révision aux Etats-Unis !

BioXcel Therapeutics (BTI) est une société biopharmaceutique au stade clinique axée sur l’utilisation de nouvelles méthodes d’intelligence artificielle pour développer des médicaments transformateurs dans les domaines des neurosciences et de l’immuno-oncologie. Récemment, la société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté une nouvelle demande de médicament (NDA) pour BXCL501 (film sublingual dexmedetomidine), qui est utilisé pour la schizophrénie et le trouble bipolaire I Traitement aigu de type et de type II agitation liée.

Selon la « Loi sur les frais d’utilisation des médicaments sur ordonnance » (PDUFA), la date cible pour que la FDA rende une résolution sur la NDA est le 5 janvier 2022. À l’heure actuelle, la FDA n’a pas l’intention de convoquer une réunion du comité consultatif pour discuter de la demande. S’il est approuvé, BXCL501 représentera la première avancée majeure dans le traitement aigu de la schizophrénie et de l’agitation liée au trouble bipolaire au cours de la dernière décennie.

BXCL501 est une préparation de film de dexmédétomidine (dexmédétomidine) dissoute par voie orale, qui fait l’objet d’une recherche et qui est sous-scientifique; dexmédétomidine est un agoniste sélectif des récepteurs α2a, cliniquement utilisé comme une préparation intraveineuse, Pour le traitement de l’agitation et des symptômes de sevrage opioïdes. BioXcel croit que BXCL501 cible potentiellement un mécanisme d’agitation causale. Des effets anti-agitation ont été observés dans de multiples études cliniques de diverses maladies neuropsychiatriques, y compris l’agitation liée à la schizophrénie (SÉRÉNITÉ I) et le trouble bipolaire Agitation connexe (SÉRÉNITÉ II), agitation liée à la démence (TRANQUILLITÉ).

Auparavant, la FDA des États-Unis a accordé à BXCL501 une désignation de médicament révolutionnaire (BTD) pour le traitement aigu de l’agitation liée à la démence, et une désignation fast track (FTD) pour le traitement aigu de l’agitation liée à la schizophrénie, au trouble bipolaire et à la démence.

Mécanisme d’action BXCL501

L’agitation est un symptôme commun et difficile à contrôler associé à une série de maladies neuropsychiatriques, y compris la schizophrénie et le trouble bipolaire de type I et de type II. À l’heure actuelle, l’agitation est encore un fardeau médical croissant. On estime que ces deux maladies à elles seules comptent environ 9 millions de patients adultes aux États-Unis, et plus de 3 millions de personnes éprouvent de l’agitation chaque année. En moyenne, les patients atteints de ces maladies éprouvent plus d’une douzaine de crises chaque année, dont la plupart nécessitent des médicaments.

L’identification tôt et l’intervention opportune pour réduire l’agitation sont essentielles pour éviter l’escalade des symptômes et l’apparition de l’agression. Les lignes directrices de meilleures pratiques de consensus d’experts suggèrent que l’agitation devrait être combinée avec des techniques comportementales de sédation, la relaxation de la parole, et les médicaments volontairement acceptés par le patient, sans être forcé, et le but de la pharmacologie est « sédation mais pas sédation excessive. » Un traitement non invasif qui peut fournir un soulagement rapide et durable des symptômes peut aider à éviter des mesures coercitives coûteuses et traumatisantes, telles que la contention physique et l’isolement, qui peuvent entraîner des hospitalisations et des séjours prolongés.

Structure de la dexmédétomidine-chimique (source de l’image: wikidata.org)

BXCL501 NDA est soutenu par les données de 2 études de phase 3 randomisées, en double aveugle, contrôlées contre placebo et en groupe parallèle (SERENITY I et SERENITY II). Ces deux études ont évalué séparément BXCL501 pour le traitement aigu de la schizophrénie et du trouble bipolaire de type I et de l’agitation liée au type II. Dans ces deux études, BXCL501 a été bien toléré et a atteint les critères d’évaluation primaires et secondaires à des doses de 120mcg et de 180mcg, ce qui indique que dans de multiples échelles d’agitation, par rapport au placebo, il était statistiquement significatif et comparé au niveau de référence. Amélioration rapide et durable.

Vimal Mehta, PDG de BioXcel, a déclaré: « La soumission de la NDA marque une étape importante dans notre objectif de fournir de nouvelles options de traitement à des millions de patients atteints de schizophrénie et de trouble bipolaire. Nous croyons que si BXCL501 est approuvé, il sera Il représente une amélioration significative dans les soins agressifs et la gestion de ces patients, et a le potentiel de réduire le fardeau sur les médecins et les soignants connexes. Pendant que la FDA examine notre accord de confidentialité, nous continuerons à mettre en œuvre notre stratégie commerciale complète pour nous assurer que nous pouvons bien apporter BXCL501 aux patients et aux fournisseurs de soins de santé à travers les États-Unis pour répondre à d’importants besoins médicaux non satisfaits dans le domaine de la thérapie radicale.