Clofenac meglumine capsule molle briser la situation difficile d’aucun médicament disponible pour les patients ATTR-PN en Chine

Récemment, les lauréats du Prix Galen 2020 ont été officiellement annoncés. La capsule molle de méglumine de Pfizer pour le traitement de l’amyloïdose de transthyretin (ATTR-PN) a remporté le « prix Galen le plus prestigieux de l’industrie pharmaceutique et biomédicale. Il vise à saluer les contributions exceptionnelles de la recherche médicale et scientifique et de l’innovation dans le domaine de la recherche et de l’innovation. Il est connu comme le « prix Nobel dans l’industrie pharmaceutique. » Il est dit que le prix dispose d’un mécanisme de sélection extrêmement strict, avec un accent particulier sur l’originalité et la percée du produit. Si des innovations exceptionnelles ont été faites pour améliorer la santé humaine est le critère de sélection le plus important pour le prix Galen, et c’est le clofénac L’innovation révolutionnaire reconnue des capsules molles de méglumine prolonge la durée de vie des patients ATTR-PN en Chine et améliore leur qualité de vie.

Le premier et le seul médicament innovant ATTR-PN approuvé en Chine

« Si vous êtes malade, vous devez prendre des médicaments. » Cette plaisanterie d’Internet est employée dans les patients domestiques présentant la polyneuropathie d’amyloidosis de transthyretin (ATTR-PN), mais c’est comme une malédiction qui est difficile à casser. Pendant longtemps, les patients ATTR-PN Face au dilemme de l’indis pas de médicaments disponibles, les choses ont inauguré un redressement jusqu’en Février de cette année.

Le 5 février 2020 est une journée inhabituelle pour la plupart des gens. Toutefois, pour M. Ji, 65 ans, cela a une signification extrêmement particulière, car ce jour-là, la société pharmaceutique de renommée mondiale Pfizer La capsule molle chlorfenaconazole meglumine de préparation orale du stabilisateur de transthyretin de la société a été officiellement approuvée par la National Medical Products Administration pour le traitement des patients adultes symptomatiques de stade I de l’ATTR-PN. C’est la première et la seule cible en Chine Le médicament innovant approuvé pour la commercialisation de la maladie comble l’écart où il n’y a pas de médicament efficace dans le domaine du traitement ATTR-PN. M. Ji a décrit les bonnes nouvelles comme une lumière, éclairant la longue et sombre route qu’il a lutté pendant trois ans.

Il y a trois ans, après avoir déménagé dans un certain nombre de grands hôpitaux tertiaires, M. Ji a finalement reçu un diagnostic de polyneuropathie d’amyloïdose transthyretine, ou ATTR-PN pour faire court. La pathogénie de la maladie était due à la transthyretin (TTR) IV. L’instabilité globale conduit à un mauvais déroulement des monomères et un dépôt anormal de l’amyloïde, qui se manifeste principalement comme un dysfonctionnement neurologique symétrique qui progresse de l’extrémité distale du membre à l’extrémité proximale, qui peut impliquer des nerfs moteurs, sensoriels et autonomes, et est accompagné par le cœur, dommages à d’autres organes tels que les reins et les yeux. En raison de facteurs tels que la faible conscience de l’ATTR-PN et la faible spécificité des symptômes cliniques, il est facile d’être mal diagnostiqué et retardé.

Avant l’émergence des capsules molles de méglumine de clofénac, il n’y avait aucun médicament approuvé pour le traitement de l’ATTR-PN dans le monde. Les options de traitement disponibles étaient seulement le traitement symptomatique. En raison de l’absence d’options de traitement ciblées, le pronostic des patients n’était pas idéal. Et c’est précisément lorsqu’aucun médicament n’est disponible, M. Ji lutte depuis trois ans sur la voie de la recherche d’un traitement médical après l’apparition de la maladie. Dans ses mots: « Parce qu’il n’y a pas de contrôle des drogues, chaque jour de ces trois années, c’est comme marcher sur le bout d’un couteau, très désespérée. » Le marché des capsules molles de clofénac meglumine est un ATTR comme M. Ji-PN patients apportent de l’espoir.

Est-ce le premier lot de nouveaux médicaments d’outre-mer dont on a un besoin cliniquement urgent

Jusqu’à présent, il n’existe pas de statistiques exactes sur les patients atteints d’ATTR-PN. Cependant, ces dernières années, il y a eu des cas d’ATTR-PN dans la neurologie, l’ophtalmologie, et la cardiologie dans différentes régions de la Chine. Avec la situation grave de diagnostic clinique, dès 2018 Le 1er novembre 2015, des capsules molles de méglumine de clofénac ont été incluses dans la liste des « premiers lots de nouveaux médicaments à l’étranger médicalement nécessaires ». La liste est principalement pour la prévention et le traitement des personnes gravement mortelles ou gravement affectées par la qualité de vie. , Et il n’y a pas de traitement efficace ou de nouveaux médicaments avec des avantages cliniques évidents. Grâce à la politique accélérée d’examen et d’approbation du gouvernement chinois sur la liste, le chlorfénac de méglumine a été approuvé en Chine, donnant aux patients chinois atteints d’ATTR-PN un plan de traitement précis et ciblé.

Ces dernières années, alors que les autorités chinoises de réglementation des médicaments ont accordé de plus en plus d’attention au développement de l’industrie biopharmaceutique, mis en place un mécanisme d’examen prioritaire et créé un canal vert d’approbation, le lancement de médicaments, en particulier l’approbation de médicaments innovants, continue de s’accélérer, permettant à un plus grand nombre de patients chinois d’en bénéficier et de bénéficier des mêmes traitements avancés et innovants que les autres patients dans le monde. À ce stade, il y a encore beaucoup de besoins des patients dans le domaine du traitement qui n’ont pas été satisfaits. Par conséquent, nous nous réjouissons à l’idée d’avoir à l’avenir des sociétés pharmaceutiques plus innovantes ayant le sens de la responsabilité sociale des entreprises afin d’accélérer l’introduction d’un plus grand nombre de médicaments médicalement nécessaires en Chine et de coopérer avec les ministères et tous les milieux de vie qui travaillent ensemble pour explorer de meilleurs programmes d’accessibilité aux médicaments, ce qui profitera à de nombreux patients chinois.