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CAS NO: 1825352-65-5
Formule moléculaire: C22H23N7O
Poids moléculaire: 401.46
EINECS NO: 841-610-4
MDL NON: NA
Description du produit:
Nom du produit: risdiplam CAS NO: 1825352-65-5
Synonymes:
Imeglimin;
UNII-UU226QGU97;
7-amino-2,3-dihydro-1H-inden-4-ol;
Propriétés chimiques et physiques :
Aspect : Solide ou poudre
Essai: ≥98,0%
Densité : 1,29 ±0,1 g/cm3 (prévu)
Solubilité: DMSO:< 1="" mg/ml="" (insoluble="" or="" slightly="">< 1="" mg/ml="" refers="" to="" the="" product="" slightly="" soluble="" or="" insoluble="">
Stockage : 0-4°C à court terme (jours à semaines) ou -20°C à long terme (mois)
Risdiplam (RG7916; RO7034067) est un modificateur d’épissage SMN2 distribué par voie orale, centrale et périphérique qui augmente les niveaux de protéines des neurones moteurs de survie (SMN).
Risdiplam module l’épissage SMN2 pré-ARNm vers la production d’ARNm SMN2 pleine longueur et augmente les niveaux de protéines SMN. Risdiplam est un modificateur de l’épissage SMN2, conduisant à une augmentation de la transcription pleine longueur SMN2 et donc la protéine SMN fonctionnelle. L’atrophie musculaire spinale (SMA) de type I demeure la maladie génétique la plus courante entraînant la mort dans la petite enfance. Caractérisé par la faiblesse progressive de muscle moteur et respiratoire, ce désordre neuromusculaire récessif autosomal est provoqué par de bas niveaux de la protéine de neurone moteur de survie (SMN) due à l’inactivation des suppressions bi-alléliques et d’autres mutations invalidantes dans le gène de neurone moteur de survie 1 (SMN1).
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