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NUMÉRO CAS : 873054-44-5
Formule moléculaire: C24H28N2O3
Poids moléculaire: 392.49
EINECS NO: 800-027-5
MDL NO: MFCD17171361
Description du produit:
Nom du produit: Ivacaftor(VX-770) CAS NO:873054-44-5
Synonymes:
[14C]-Ivacaftor; Kalydeco;
N-(2,4-ditert-butyl-5-hydroxyphényle)-4-oxo-1H-quinoline-3-carboxamide;
N-[2,4-bis(1,1-diméthyléthyle)-5-hydroxyphényl]-1,4-dihydro-4-oxoquinoline-3-carboxaraide;
N-[2,4-Bis(tert-butyl)-5-hydroxyphényle]-1,4-dihydro-4-oxo-3-quinolinecarboxamide;
Produits chimiques et physiques
Aspect : poudre blanche
Essai :≥98,0%
Densité: 1.187g/cm3
Point d’ébullition : 550,4 °C à 760 mmHg
Point d’éclair: 286.7°C
Ivacaftor (nom commercial Kalydeco, développé sous le nom de VX-770) est un médicament utilisé pour traiter la fibrose kystique chez les personnes atteintes de certaines mutations du gène de régulation de la conductance transmembrane de la fibrose kystique (CFTR), qui représente 4 à 5 % des cas de mucoviscidose, et qui est inclus dans un médicament combiné, le lumacaftor/ivacaftor, qui est utilisé pour traiter les personnes atteintes de fibrose kystique qui ont la mutation F508del dans le CFTR.
Ivacaftor a été développé par Vertex Pharmaceuticals en collaboration avec la Fondation de la fibrose kystique et est le premier médicament qui traite la cause sous-jacente plutôt que les symptômes de la maladie. Il a été approuvé par la FDA en Janvier 2012, et a été appelé « le nouveau médicament le plus important de 2012 », et « un médicament miracle ». C’est l’un des médicaments les plus chers, coûtant plus de 300 000 $ US par an, ce qui a conduit à la critique de Vertex pour le coût élevé. Le médicament combiné a été approuvé par la FDA en juillet 2015.
La fibrose kystique est causée par l’un des défauts de plusieurs dans la protéine CFTR, qui régule le flux de liquide dans les cellules et affecte les composants de la sueur, des fluides digestifs et du mucus. L’un de ces défauts est la mutation G551D, dans laquelle l’acide aminé glycine(G) dans la position 551 est remplacé par de l’acide aspartique(D). G551D est caractérisé par une protéine CFTR dysfonctionnelle sur la surface cellulaire. Dans le cas du G551D, la protéine est transportée à la zone correcte, la surface des cellules épithéliales, mais une fois là, la protéine ne peut pas transporter le chlorure par le canal. Ivacaftor, un potentiateur CFTR, améliore le transport du chlorure par le canal ionique en se liant directement aux canaux pour induire un mode non conventionnel de gating qui augmente à son tour la probabilité que le canal soit ouvert.
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